“盼了多年，終於盼到了！”本月初，在國家醫保目錄藥品談判上，曾經70萬元一針的“天價”罕見病藥物——諾西那生鈉注射液進入2021年國家醫保藥品目錄的訊息一出，全國的SMA(脊髓性肌萎縮症)患兒家長都沸騰了。據不完全統計，江西每年新生兒中脊髓性肌萎縮症確診患兒約有30名，現有存活患兒近200名。
藥品納入醫保目錄報銷範圍、藥品及耗材集中採購後實施降價……近年來，江西醫保部門致力推動藥品降價，減輕了大批患者家庭的經濟負擔，讓百姓用得起藥、看得起病。
從不治之症到有藥治療的艱難路
脊髓性肌萎縮症(SMA)，是一類由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病，屬常染色體隱性遺傳病。該病臨床表現差異較大，根據患者起病年齡和臨床病程，將SMA由重到輕分為4型。2019年4月28日，中國罕見病聯盟首個專病聯盟——SMA診治中心聯盟成立大會在上海舉行，江西省兒童醫院成為首批入選的全國25家聯盟成員單位之一，也是江西唯一入選單位。因此，在我省脊髓性肌萎縮症發病情況，江西省兒童醫院神經內科主任鍾建民有比較全面的瞭解。
鍾建民介紹，江西每年新生兒約40萬人，根據發病率接近萬分之一計算，每年新生兒中有40名左右患該病，但有些家長沒有察覺孩子患病，因此每年確診患兒約30名。這一疾病有一定的致死率，據不完全統計，目前全省存活的患者有近200名。
“前些年，脊髓性肌萎縮症被業內稱為不治之症，很多患有Ⅰ型(最重型)的孩子，活不到兩歲，給家庭帶去很大的創傷。”鍾建民說，一直到2019年4月，脊髓性肌萎縮症精準靶向治療藥物(諾西那生鈉注射液)在我國上市，標誌著SMA在我國已經從“不治之症”轉變為“可治之病”。去年，省兒童醫院成功實施了我省首例嬰幼兒脊髓性肌萎縮症患者的基因修飾藥物-諾西那生鈉鞘注治療，患者9個月大時被發現運動能力差，隨後在省兒童醫院被確診為脊髓性肌萎縮。目前這名患者仍在積極治療中。
醫保砍價後普通患者也能用得起
實際上，隨著醫藥學的發展，不少兒童罕見病都能得到更好的醫治，實現了無藥可治到有藥可醫的轉變。然而，不少罕見病的有效治療藥品價格非常高昂，精準治療脊髓性肌萎縮症的諾西那生鈉注射液就是其中一種。
據鍾建民介紹，今年諾西那生鈉注射液從70萬元一針降到了55萬元，今年12月國家醫保局目錄藥品談判砍價，預計2022年將降到3.3萬元一針。
“使用諾西那生鈉注射液治療脊髓性肌萎縮症，第一年需使用6支，第二年3支，像現在55萬元一針，基本上很難有家庭可以承擔這樣的醫藥費！”鍾建民表示，多數家庭根本負擔不起一年上百萬元的治療費，所以只能勉強為運動能力逐漸喪失的孩子做一些康復治療，一旦孩子的症狀加重，最終導致呼吸肌無力，孩子可能就保不住了。所有的患兒家長都在等這次降價，他們終於盼到了。
“等到2022年諾西那生鈉注射液納入醫保後，3.3萬元的價格還有一部分由醫保基金支出，這近200個患者都能得到有效治療，這將給他們帶來生命希望！”鍾建民說。
江西藥品耗材集採按下快進鍵
近年來，隨著國家醫保局目錄藥品不斷調整，各地醫保部門實施一次又一次的藥品耗材集中採購，許多民生藥、救命藥不斷降價。在江西，從心臟支架到骨科接骨板，甚至不少救命的抗癌類藥品都大幅降價。
今年12月13日，江西省藥品醫用耗材集中採購聯席會議辦公室在南昌市組織召開贛粵豫鄂四省聯盟藥品帶量採購資訊公開大會。這次贛粵豫鄂四省聯盟藥品帶量採購，是我省首次牽頭組建省際採購聯盟，聯合廣東、河南、湖北等省份，共同對苯唑西林等10個品種36個品規開展帶量採購。省醫保局相關人士表示，預計今年12月底前產生擬中選結果。
“今年年底前，還有我省牽頭的九省聯盟冠脈導絲導管集採，也是力爭在年底公佈中選結果！”省醫保局相關工作人員介紹，我省按下藥品耗材集採“快進鍵”，常態化制度化開展藥品和醫用耗材集採，全面執行國家五批次藥品耗材集採中選結果，積極參與跨省聯盟五批次藥品耗材集採，預計可減輕群眾藥費負擔近47億元。
來源：江南都市報全媒體記者章娜 實習生王鵬旭 毛旭輝
編輯：範俊傑
稽核：金路遙
