津雲新聞訊：日前，記者從南開大學獲悉，由該校陳悅教授課題組原創，天津尚德藥緣科技股份有限公司開發的抗腦膠質瘤原創候選新藥ACT001，獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准的兒童罕見病資格證（RPDD），成為我國原創候選新藥中，首個獲得美國RPDD資格的藥物品種。目前，ACT001正在中國、澳洲、美國同步開展多種適應症的臨床試驗。RPDD資格證的獲得，將進一步加快該候選新藥的臨床試驗與上市評審。
瀰漫性內生型腦橋膠質瘤（DIPG），多發於5至10歲的兒童，因為無法手術切除處於腦幹部位的腫瘤，該疾病的臨床預後極差，中位生存期僅9至12個月，長期生存率不足1%。DIPG的治療沒有獲批上市的藥物，連目前腦膠質瘤治療的最佳藥物替莫唑胺，也未取得明顯療效。
“在最新修訂的世衛組織中樞神經系統腫瘤分型中，絕大多數的瀰漫性內生型腦橋膠質瘤DIPG已被重新分類到一種新的腫瘤型別——帶H3K27突變的瀰漫性中線膠質瘤（DMG），此定義為侵潤性高階膠質瘤，位於腦中線，惡性程度極高。因此，ACT001批准的兒童罕見病資格證（RPDD），是針對帶H3K27突變的瀰漫性中線膠質瘤（DMG）。”陳悅說。
ACT001的主要適應症就是包括DIPG在內的惡性腦膠質瘤。對於DMG的治療存在迫切臨床需求，這也是ACT001能夠獲得美國針對DMG的兒童罕見病資格證的重要原因之一。值得一提的是，此前，ACT001曾於2017年、2018年先後獲得針對膠質母細胞瘤（GBM）的美國孤兒藥資格和歐盟孤兒藥資格。
今年6月，主持ACT001臨床試驗的多位中外醫生，先後在美國臨床腫瘤學會（ASCO）與神經腫瘤學會（SNO）兒童腦瘤的學術會議上，公佈了ACT001的部分臨床試驗結果，尤其是SNO會議的報告，引起全球兒童腦瘤醫生的關注。
據介紹，參考澳洲的臨床試驗結果與新的配方膠囊，天津尚德藥緣也在為中國的瀰漫性內生型腦橋膠質瘤患者申請臨床試驗方案的調整，將劑量升高約3倍至530-700mg/m2 BID，並申請採用和澳洲相同的配方膠囊。新配方膠囊含有等量藥物，但是體積小3倍，更方便患者服用。（津雲新聞記者段瑋 天津日報記者姜凝）
責任編輯：高欣然
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