近年來,細菌載體基因治療的價值逐漸被生物醫藥行業所發現。
所謂的細菌載體基因治療,透過基因編輯和合成生物學等技術,將治療疾病的基因整合到非致病細菌的基因組中,構建工程菌株並遞送到腸道等人體器官,使之在體內發揮“藥物工廠”的作用,生產出基因藥物,治療調節腸道代謝或免疫治療相關疾病。基於這一創新性療法,過去幾十年間傳統藥物方法學未取得治療突破的領域正在迎來轉機。
作為中國首批從事細菌載體基因治療的新藥研發企業,和度生物透過腸道遞送基因工程菌等方法調節腸道免疫、代謝等功能和疾病訊號,透過CRISPR-Cas9等基因編輯方法,將潛在的疾病治療基因整合至細菌染色體的特定位點,構建基因工程菌並將之開發成一種活性生物藥。
自成立以來,和度生物主要針對代謝和自身免疫疾病等領域研究開發產品,並逐漸搭建起具有自主智慧財產權的細菌載體基因治療新藥研發平臺。目前和度生物已啟動了數個針對不同疾病的基因工程菌專案,包括苯丙酮尿症、炎症性腸病等代謝罕見病和自身免疫疾病,首批優先專案已在準備與三甲醫院合作開展臨床研究(IIT),計劃在2023年開始臨床試驗。
實際上,相較於以AAV(腺相關病毒)等為載體的基因治療產品,細菌載體基因治療產品在藥物安全性、治療效果以及藥物價格等方面有著明顯的潛在優勢。
僅從安全性方面考慮,細菌載體基因治療產品所選擇的載體大多是對人體沒有危害的益生菌,安全性值得信賴,治療也更具針對性,藥物在人體之間的差異性較小。細菌載體還可以實現腸道區域性遞送,使得藥物安全性更加可控。
在具體治療效果上,相對於AAV載體受承載基因數量和大小限制,細菌載體能夠整合多個靶點基因,實現多靶點治療以達到更好的藥物療效。
更值得一提的是,對於創新藥研發企業而言,細菌載體基因治療產品在研發成本上同樣具有極大的優勢。這也意味著該類產品能以更為實惠的價格送到廣大患者手中,使病患切實受益,有能力負擔藥物價格。
向斌博士表示,細菌載體基因療法具有安全性高、療效好、且價格較為低廉的獨特優勢。和度生物希望未來不僅能將基因工程菌遞送到腸道,也能遞送到身體的更多部位如肺部、面板等,從而治療更多的人體疾病。“面對中國各類疾病龐大的患者基數,研發多數人能夠負擔得起的創新藥也應該是廣大生物醫藥企業應該關注的問題。”
想要實現和度生物的構想,離不開核心研發人員的努力,特別是從事過新藥研發的專業人士的參與。
和度生物創始人兼執行長向斌博士,就具備十多年在跨國公司研發中心從事臨床前新藥研發工作,同時更從事疾病生物學研究長達二十多年。而與向斌博士聯手創立和度生物的成大臣博士,同樣是擁有近二十年行業經驗。
實際上,核心團隊複合且豐富的新藥研發經驗,只是構成和度生物技術壁壘的一環。公司還邀請了多位外部專家構成科學委員會,充當公司新藥研發的“外腦”。
其中,既有原諾華(中國)生物醫學研究有限公司總經理和哈佛大學教授李恩博士,也有專注神經退行性疾病的中科院裴鋼院士,以及藥物研發領域資深毒理科學家、現任中國藥理學會安全藥理學專業委員會主任委員的汪巨峰博士等其他海內外一線專家也參與其中。
正是基於上述“智力支援”,和度生物才在成立至今的兩年間得以快速推進新藥研發工作。按照向斌博士的構想,未來和度生物計劃成為一家涵蓋細菌基因工程、製劑研究、臨床研究和藥物生產多方面能力的平臺型公司,將基因工程菌的治療方式拓展到更多病種,解決臨床未被滿足的需求。最後成為一家生物製藥公司,生產出對國內外病患而言價格可及的創新藥。