“我們想為跟過患者著想，要把患者的壓力降到最低。”這是前段時間國家藥監局張勁妮與醫藥企業就一種治療SMA特效藥進入醫保談判時說的話，一句話道出了多少象鼻寶寶家庭的心酸。
原本70萬一針的救命藥對SMA患兒來說是希望，對患兒人家庭來說，更多的是無奈。圖片裡者這個女孩叫恬恬，正是一名SMA患兒，病床上的她需要依靠機器和呼吸管來維持生命。
小女孩恬恬所患的SMA到底是什麼病，恬恬為什麼被人稱為象鼻寶寶？守在恬恬身旁的為何只有母親一人？天價救命藥又能否挽救恬恬的性命呢？
SMA，如漸凍症一般的“化骨病”
病床上的恬恬已經三歲了，從不滿一歲時被確診患病開始到今天，三年裡，每天陳女士都要雷打不動地帶著她來醫院進行半小時的治療。說起女兒的病症，陳女士直言都怪自己發現得太晚了。
陳女士和丈夫都是普通農工人，懷恬恬時也沒有做全面的孕檢，恬恬剛出生時一切也都正常。但是隨著恬恬的成長，陳女士慢慢意識到孩子總是不太精神、四肢也總有些疲軟無力。
起初陳女士並沒有特別在意，直到恬恬長到四個月時，陳女士發現孩子抬頭都有些困難了，趕緊帶孩子去醫院檢查。最終，恬恬被確診患有脊髓性肌萎縮症，一種非常危險的遺傳病，簡稱SMA。
說起脊髓性肌萎縮症（下簡稱SMA）大家可能非常陌生，但是大家一定聽說過另一種於其症狀極為相似的疾病，漸凍症。
如果你連漸凍症都感到陌生，那你是否認識霍金，那位癱坐在輪椅上的物理學家正是漸凍症患者。
上世紀，人們常把SMA與漸凍症混淆，認為二者是同一種疾病。SMA是一種由於運動神經基因突變引起的神經肌肉疾病，症狀主要表現為全身的肌肉張力降低、肌肉無力，發展到最後會喪失肌肉運動機能。
其實SMA與漸凍症都是與肌肉神經經類的疾病，但是漸凍症病如其名，身體就像被凍起來一樣、症狀是全身肌肉硬化，一般在三十歲以後發病；而SMA表現為肌肉疲軟，且患者在六個月左右的幼兒時發病。
雖然在日常生活中，相比白血病患兒、先天性心臟病的患兒，我們很少能聽到關於SMA患兒的訊息，但是SMA患病率並不低。
SMA 在全人類的攜帶率約為1.6%到2.5%，每十萬名嬰兒中就有5到16人發病。根據國內SMA關愛中心資料顯示，全國登記在冊的患兒約為1600名。
SMA主要分為三型，其中一型為急性病，患病兒平均壽命一般不超過兩歲；二型患兒壽命在六歲之前；三型患兒屬於輕症，但是終有一天也會喪失全部運動能力。
恬恬所患的正是SMA二型，已經五歲的她隨時都面臨著生命危險。為了保證生命安全，恬恬被迫插上長管子，變成象鼻寶寶，備受折磨。
想要活命，必須變成象鼻寶寶
因為患有SMA，恬恬全身無力，不僅僅是四周和軀幹的運動肌肉無力，就連控制呼吸的膈肌也會出現問題。
從十月大時被確診患有SMA，恬恬每天都要用呼吸機、吸痰機等裝置輔助呼吸並吸出喉嚨裡的痰液。因為要在口部接上一個大管子，看上去像是長了一個大象的鼻子，所以SMA患兒被人稱為象鼻寶寶。
每天吸痰治療半小時，一天至少兩次，期間如果恬恬不幸得了感冒、出現鼻塞發熱等症狀，，就必須時刻呆在醫院裡使用呼吸機進行呼吸和排痰。
恬恬年齡較小、身體還沒有完全發育，使用呼吸機吸痰需要用加固裝置控制身體。不僅如此，為了保證呼吸順暢，恬恬還不能側身睡覺。睡覺姿勢受限加上固定裝置的擠壓，恬恬的身體經常會出現莫名的疼痛，非常難受。
常年的痰液透析，恬恬的內臟開始變形，腹部已經萎縮。醫生告訴陳女士，以目前恬恬的狀況，絕對不能感冒，如果感冒的話就必定會發展成肺炎，恬恬將面臨生命危險。
陳女士為了讓女兒好好睡覺，只能自己半靠在床邊，再讓恬恬趴在自己身上，久而久之，陳女士也患上了頸椎病。
恬恬身患重病備受煎熬，身為母親的陳女士自己一人忙裡往外、幾乎快要累垮了，為何遲遲不見孩子父親呢。提起這件事，陳女士突然哭了出來。
孩子父親到底去哪了
原來陳女士和丈夫不止有恬恬一個孩子，還有一個比恬恬大三歲的兒子。丈夫因為種種原因，在恬恬一歲的時候已經與陳女士離婚，離婚之後，兒子就判給了前夫。
無論是因為什麼原因，在最困難的時候拋棄生病的女兒和妻子，作為男人真的沒有承擔起自己的責任。
陳女士有時非常想念兒子，就會偷偷帶著恬恬一起去兒子的幼兒園看兒子。不知道是不是因為許久沒有與母親相處，兒子已經與陳蕾顯得有些生分。陳女士把恬恬湊到兒子身邊，兒子也只是輕輕地抱抱妹妹。
陳蕾也嘗試過聯絡前夫，畢竟恬恬也是前夫的親生女兒，可是自己根本不知道前夫住在哪裡，只能去找自己曾經的婆婆。可令人沒想到的是，面對曾經的兒媳和孫女，婆婆居然連門都不開。
隔著防盜門，恬恬叫了一聲奶奶，卻沒有得到奶奶的一點回應。婆婆表示自己的兒子得了甲亢，正在親戚家治療，前段時間還患上了抑鬱症，整天想著自殺。
被問及為什麼拋下女兒和妻子，據婆婆說，陳女士的前夫前幾年在做生意賠了好幾十萬，這些年身體和精神狀態都不好，被迫選擇離婚。婆婆說自己現在身體也不好，家裡還欠著外債，要是有錢的話肯定會幫助恬恬的。
陳女士表示自己來並不是問了要錢，她想讓婆婆開門抱一下恬恬，婆婆最後還是拒絕了。
相比冷漠的奶奶，恬恬的外婆對她十分上心，不僅拿出全部的積蓄供恬恬治療，還經常來醫院幫忙照顧恬恬，算是為陳女士分擔了不少。
讓人望而卻步的希望
2019年2月，一種針對SMA的特效藥在中國批准上市，這對全國SMA患者無疑是個巨大的好訊息。但事實上，包括陳女士在內的SMA患者家屬卻一點也開心不起來。
由美國研製的諾西那生鈉2016年在美國上市，據說對於SMA的治療效果非常不錯，但是患者第一年需要注射四針，之後每年注射兩針鞏固，最關鍵的是，一針藥劑的價格在國內要七十萬人民幣。
如此說來，患者單單第一年的治療費用就需要將近三百萬元的治療費用，這還不包括期間的輔助治療費用，這對普通家庭來說幾乎是不現實的。
陳女士眼看著救命藥已經出現，卻苦於沒錢進行治療，心中更加苦惱，甚至幾次暈倒在醫院的走廊。
其實政府和醫院也在盡全力幫助SMA患者，醫院最後決定以最大優惠政策為恬恬治療，即打一針送三針，七十萬元就可以進行四次注射。但就算是這樣，陳女士一家經過兩年的治療也早已經拿不出這救命的七十萬。
為了湊錢治病，陳女士去過電視臺參加節目，聯絡過罕見病基金會，在網路平臺發起過眾籌，半年的時間才湊了不到十萬元，離救命的七十萬還差好多。
就在這時，一則藥監局與醫藥單位談判的新聞為陳女士一家帶來了新的希望。
別怕，國家為你撐腰
2021年11月，一則振奮人心的訊息傳出，經過國家藥監局的努力，最終與醫藥企業達成協議，治療SMA的特效藥納入國家醫保。
代表藥監局進行談判的是附件醫保局處長張勁妮，她與醫院單位談判的影片片段一時間火遍整個網際網路，無數人為在談判桌前據理力爭的她點贊。網友直言張勁妮人如其名，強勁而又溫柔。
2021年，有七種罕見病藥物被計劃納入醫保。其中治療SMA特效藥的談判持續了整整一百分鐘，看過現場影片的人應該都能體會現場的緊張氣氛與談判的艱難程度。
談判桌上，企業首先給出的價格是每劑53680元，但是張勁妮表示企業應該拿出更大的誠意，首先罕見病群體應該被給予更多的優惠和照顧，其次以中國的市場基數，藥品肯定還有降價空間。
於是醫藥公司代表離開會場向上級請示，經過協商，醫藥商第二輪保價降到了每劑48000元。但是張勁妮繼續“威逼利誘”、“軟硬兼施”，醫藥公司又開始進行內部協商。
經過一個半小時艱難的拉鋸戰，醫藥代表八次離席討論，治療SMA的特效藥最終以每劑33000元的價格成交，相比之前70萬元的價格，這幾乎是斷崖式落價。
看到救命藥的價格終於降到了自己可以負擔的範圍內，陳女士忍不住哭了出來，她在社交媒體上發聲，稱SMA特效藥納入醫保讓她和女兒又活了過來。
想起自己三年來的堅持與付出，陳女士從未後悔，她只是怕自己拼盡全力卻不能換回女兒的健康，如今她也終於看到了希望。
總結
曾經有人問過陳女士，如果孕檢查出恬恬患有SMA是否會選擇放棄這個孩子，陳女士堅定搖了搖頭：“不會”。任何人都不應該被輕視，既然已經來到這個世界，我們就要全力守護她
我們心疼患病女兒恬恬，同時也要恬恬的母親陳女士致以最高的敬意，丈夫的拋妻、婆婆的不管不顧、生活的一切痛苦都沒有把她壓倒，她全心全意地守護著自己的孩子，是最堅強的母親。
人這一生最寶貴的是什麼，是一段刻骨銘心的感情，還是拼搏出一段豐功偉績，亦或是賺到富可敵國的財富，可能對於普通人來說，健康快樂地生活便是最美好的事情了，就像網友常說的那樣，活著就是勝利。
