11月16日，廣東省茂名市一位32歲的杜姓母親在中國的小紅書社交媒體平臺上釋出了一段她兒子的影片，小名叫“小米粒”。
在影片中，小米粒伸出手去抓玩具，這對大多數19個月大的嬰兒來說是一種本能的動作，但對患有脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的人來說卻是不可能完成的任務——如果沒有馬薩諸塞州劍橋市一家公司開發的藥物的話。
這位母親在接受香港《南華早報》採訪時說：“14個月前，在注射Nusinersen之前，他的手和腳都不能動。” Nusinersen由總部設在劍橋的製藥巨頭渤健公司生產。
Nusinersen，以諾西那生鈉品牌銷售，是世界上第一個被批准用於治療SMA的療法。SMA是一種遺傳性疾病，在中國估計有3萬人患有這種疾病，其特點是脊髓和下腦幹的運動神經元喪失，可能導致嚴重的肌肉萎縮和衰弱。
這種藥物在50多個國家得到批准，2019年在中國上市時，每劑藥的價格為70萬元人民幣，一個療程可持續一生。像杜女士這樣的家庭主婦，大多數人都買不起這種藥物。
她說：“藥物生產商、慈善團體中國初級衛生保健基金會和市政府為我們提供了一些支援，第一年六針的價格降至70萬元，但這仍然是一個沉重的負擔。我們想盡了辦法，從11張信用卡中透支，向父母借錢，才湊齊了70萬元。我們曾為籌集下一個70萬元而擔心，因為治療對小米粒來說是終生的。”
12月3日，好訊息傳來，中國國家衛生服務管理局釋出了2021年國家報銷藥品目錄，這是一份符合國家健康保險計劃的藥品彙編。在百健公司同意降價95%之後，今年的名單中增加了74種藥物，諾西那生鈉就是其中之一。
該目錄是一個已經存在了20年的彙編，是中國使醫療服務可負擔計劃的一部分。
進入名單藥物的價格有70%至80%可獲得保險支付，將成本負擔從患者身上轉移到公共部門。不過，為了進入名單，往往需要在源頭上降價。
戰略諮詢公司Simon-Kucher & Partners的合夥人Bruce Liu說：“許多製藥公司渴望將其藥品列入藥品目錄，因為這有助於克服多種准入障礙，提高患者的負擔能力，並在許多情況下增強競爭力。大部分進入目錄的藥物都成功實現了銷售收入增長。”
本月初宣佈的最新目錄將於1月1日實施，包括2860種藥物，其中有1486種西藥和1374種傳統中藥。
在今年增加的74種藥品中，有7種是直接納入的，而其餘67種——從治療傳染病到腫瘤和罕見疾病等一系列疾病的藥品是通過幾輪價格談判獲得准入的。平均而言，在藥品進入名單之前，價格降低了61.7%。
瑞士信貸表示，除了百健公司的Sprinraza，江蘇恆瑞醫藥、百濟神州和榮昌生物等中國醫藥開發商的幾種藥物也進入了2021年的名單。
大多數品牌在被列入目錄之後，銷售量和收入都會急劇上升，即使它們必須降價才能達到這個目標。Simon-Kucher & Partners的Liu先生和Clarivate China的分析師表示。
Clarivate China在6月釋出的報告中表示，瑞士製藥巨頭羅氏在2017年納入目錄後的兩年內，其治療乳腺癌和胃癌的治療藥物赫賽汀的銷售額翻了一番，其治療癌症的藥物阿瓦斯丁銷售額翻了三番，即使從源頭降價60%。
證據顯示，在中國這個價格彈性很大的市場上，大幅折扣是值得的，因為城市地區的可支配收入中位數是13120元——比一年前增長了12%。而農村地區的可支配收入還不到一半。
近年來，中國的醫藥市場一直在不斷增長。根據大學諮詢1月的報告，預計到2023年將達到1618億美元，佔全球市場的30%，而2018年為11%。
但這個世界第二大醫藥市場高度分散，約有5000家制造商——大多數是中小型企業——在藥學領域多個市場競爭。報告說，這為諾華、諾和諾德和阿斯利康等全球製藥巨頭創造了搶佔市場重要份額的空間。
為了給國內藥品生產商一個臺階下，國家衛生局正在敦促它們將自己的產品加入目錄。
“目錄使新穎的療法有可能在全國範圍內廣泛傳播，用於治療患者人數眾多的疾病，”HutchMed公司執行長克里斯蒂安-霍格說，該公司開發用於治療癌症和免疫學疾病的靶向療法和免疫療法。
“我們看到更多的國內公司在創新藥物研究和開發方面與跨國生產商競爭，它們的產品在目錄中的數目隨著每次更新而增加，”HutchMed公司的霍格說，其股票在香港、倫敦和納斯達克交易。
該公司在名單上有兩種藥物。第一個是去年加入的Elunate，用於治療轉移性結直腸癌。這是中國去年診斷率第三高的癌症，每年新病例估計在45萬至55萬之間。第二個是Sulanda，用於治療晚期非胰腺神經內分泌腫瘤，被列入今年的名單。
HutchMed公司拒絕透露它必須降價多少才能上榜。它和它的合作伙伴阿斯利康公司決定對一種藥品Orpathys持保留態度，暫不將這種治療非小細胞肺癌的藥物列入目錄。HutchMed公司沒有詳細說明這樣做的原因。
Orpathys不是唯一不想納入目錄的藥物。復星凱特生物技術公司和JW Therapeutics公司是嵌合抗原受體（CAR-T）細胞療法的兩家生產商，即使在它們的藥物被中國國家醫藥產品管理局批准後，也沒有加入目錄。它們的產品用於治療復發或難治性大B細胞淋巴瘤的成年患者。這兩種產品的五年生存率約為42%至50%。
“這種療法在其他國家的價格約為250萬元，”復星-凱特生物技術公司的一位發言人說，該公司是上海復星醫藥和加州凱特製藥的合資企業。“我們的產品[定價為120萬元]是一個完全創新的產品，其價格是世界上最低的。”
JW Therapeutics是美國藥物巨頭Bristol Myer Squibb的Juno Therapeutics部門和中國無錫藥明康德的合資公司，並不急於加入目錄。
“如果我們的產品能得到政府的報銷，我們很高興；這在我們的未來事項清單上。”JW Therapeutics公司董事長兼執行長James Li說。
問題的關鍵可能是目前的價格和銷售額，以及未來的前景之間的預期的差距。這使得監管機構和藥品生產商在談判中產生分歧。
“創新藥物有更大的風險，而細胞療法是一個拯救生命的新概念，但製造成本高昂，”Li說。“投資者期望從他們的投資中獲得回報，所以我們必須在某些年內實現盈利，而且我們在現階段不能降價。政府的目標價格和我們能夠提供的價格之間存在著脫節。”
分析師說，可以肯定的是，納入目錄並不是進入中國市場的唯一入口，因為私人保險和地方政府的支援正在促進一些藥品的進入。
“納入目錄是一個自願的過程，因為公司可以選擇退出，如果它們認為這沒有意義。” Simon-Kucher & Partners的Liu先生說。“在大多數情況下，它確實如此。”
復星和JW Therapeutics表示，它們已經與私人保險公司合作，將它們的產品納入其計劃。
地方政府也在與保險公司合作，為患者提供定製的醫療保險計劃。分析師說，這是對疾病醫療費用報銷的補充。
據復星集團稱，在中國東部的江蘇省蘇州市，當地的醫療保險覆蓋了包括CAR-T療法的藥物，可報銷70%的費用。JW Therapeutics公司的Li說，當地政府可以考慮擴大系統中的資金池，以提供更好的服務。
對於茂名的杜女士來說，隨著諾西那生鈉被列入保險藥物清單，她兒子的SMA疫苗接種的經濟負擔大多得到了緩解。
她說：“這種藥物現在將以每針33,000元的價格出售。有了公共保險的覆蓋，我預計每年為小米粒的治療需要的三針疫苗支付3萬至4萬元。我真的要感謝政府將這種藥物列入清單。”
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