來源：生命時報
2021年國家醫保目錄談判已落下帷幕，其中創新藥是否談判成功和降價比例多少依然是備受行業和大眾關注的焦點。近年來，我國多項醫藥改革舉措並施，政策紅利助推國產創新藥的快速發展，創新藥獲批數量增加的同時，可及性和醫保的可支付性也得到了顯著的提高。以中國疫苗為代表的創新藥成為中國新名片，為中國患者提供了生命安全保障；許多高價值創新藥品更是一步步走出國門，成為國之重器。然而，在我國創新藥快速發展的新階段，依然面臨諸多挑戰。比如，目前我國雖然創新藥數量有所增長，但原始創新存在不足，新藥研發大多還是基於已知靶點。
一粒“新藥”的誕生
一款“創新藥”的研發從早期靶點的發現到後期獲批上市，需要歷經漫漫征途。首先，科學家們要研究致病機理，確認靶點，並進行初步的驗證性實驗。期間，平均每個新藥專案需要篩選幾千個化合物，最終篩選成功的才能被推向臨床試驗;此後，還需要經過Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗，來驗證藥品的有效性及安全性。從臨床試驗申報、研究者溝通、患者入組再到試驗結果揭盲，每一個環節都充滿挑戰和失敗的風險。
經過漫長的臨床試驗，創新藥企業向國家藥監部門提交新藥上市申請，獲得批准後才能正式進入市場。在2015年藥審改革之前，中國新藥的上市批准時間平均比美國晚5~7年。從2015年到2020年，一系列加快藥品審評審批的改革制度陸續落地，新藥研發速度加快，藥品審評審批機制逐步完善最佳化，中國醫藥創新的生態系統已初步形成。
高研發投入，滿足患者臨床亟需
醫藥創新領域有個著名的“雙十”定律，即一款創新藥的研發往往需要耗費十年時間、花費十億美元。不僅如此，在眾多創新藥中，“全球新”創新藥的研發成本更高，上市後還存在漫長的推廣及臨床培訓過程，需要持續、巨大的經濟投入。以國內市場為例，自1999年至2019年的20年間，琺博進研發的“全球新”1類新藥羅沙司他膠囊在藥物研發、臨床階段的成本花費近50億元人民幣;恆瑞醫藥的卡瑞利珠單抗，研發10年獲批上市，投入近20億人民幣;信達生物的PD-1新藥信迪利單抗，從2012年立項到2019年上市，7年時間投入近10億人民幣。
縱觀仿製藥，往往只需要投入後期生產藥品的成本;而發明一款新藥的成本卻包括早期靶點的發現、確認和驗證，以及後期產品的臨床研發。藥物的創新和其他行業的創新不同，必須要滿足臨床尚未滿足的需求才會被批准上市，因此創新藥的研發是實現國家全民健康水平提升的根本需求。
保護高價值創新，鼓勵可持續發展
過去幾年，作為助推創新藥快速發展的開拓者，創新藥企業在國家政府部門的政策預期下摸索前行，誕生了許多有代表性的高質量創新藥。2018~2020年間，我國獲批的新藥總數約150個，而1類創新藥只有32個，佔全部獲批新藥數量的比例非常低。國家對1類新藥的高標準界定，以及其稀有的特質，凸顯了1類新藥在我國醫藥行業中的頂尖創新水平。比如，由前沿生物自主研發的“全球新”1類創新藥艾博韋泰是中國首個原創抗艾滋病新藥，填補了我國艾滋病現有治療方案不足的臨床空白，也打破了國外藥企對抗艾滋病新藥的壟斷;琺博進公司的羅沙司他膠囊是一款具有全新作用機制的“全球新”1類創新藥，於 2018 年12月透過優先審評審批程式率先在中國獲批上市，使我國首次成為全球首個批准具有首創作用機制的“全球新”藥物上市的國家，實現“三首”創新突破，打破了腎性貧血領域近30年來未有新機制新靶點藥物問世的局面。
高價值的創新成果來之不易，鼓勵創新的同時更應保護創新。從源頭來看，創新藥的開發風險大、成本高且週期長，需要投入巨大的財力、物力、人力，首創新藥的開發更是需要成倍投入。從商業化角度來看，創新藥上市後市場回報有限，無法激勵資本持續投入。要幫助創新藥擺脫“越開發，越虧損;越虧損，開發成功率越低”的惡性迴圈，延長創新藥生命週期，進一步加強頂層政策制度的最佳化，建立鼓勵可持續創新的政策環境刻不容緩。
面對全球競爭的持續升級，中國醫藥創新將面臨更多挑戰。促進醫藥持續創新，從創新源頭激發國家的醫藥基礎研究能力，加速推進創新藥的發展，進而惠及民生，助力實現“健康中國2030”的願景目標。 (王勝利)
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