從免疫療法，到新冠疫苗，生物醫學的進步為包括癌症、糖尿病、阿爾茨海默病等一系列疾病的預防、治療和治癒帶來了更多機會。 去年 4 月，拜登提議建立健康高階研究計劃局（Advanced Research Projects Agency for Health，ARPA-H）。作為美國國立衛生研究院（NIH）的一個組成部分，ARPA-H 今年的預算費用達 65 億美元，透過資助一些高風險的創新專案來加速對醫療技術的推動。 近日，國會向 ARPA-H 提供了 10 億美元的啟動投資。雖然這只是 65 億美元預算的一小部分，但支持者表示這些資金啟動 ARPA-H 已經足夠了。
（來源：NIH）
據瞭解，ARPA-H 旨在推動健康研究的變革性創新並加快健康突破的應用和落地，將採取 “使用驅動” 的策略，專注於解決促進公平和迅速將突破轉化為所有患者的切實解決方案的實際問題，倡導健康和醫學創新的文化理念。 去年 6 月，ARPA-H 的策劃者和實施者、白宮科學顧問、前 NIH 院長 Francis Collins 在 Science 雜誌發表評論，介紹了 ARPA-H 提出的價值和意義。在他看來，“ARPA-H 是一個系統性的、從分子到社會全面覆蓋的機構，對突破性技術和廣泛適用的平臺、配置、資源和解決方案進行關鍵投資，這些技術和解決方案將有望改變醫學和健康的重要領域，造福所有患者。”
圖｜前 NIH 院長 Francis Collins（來源：Science）
據瞭解，Francis Collins 是一位醫學遺傳學家，在被任命為 NIH 院長之前，他是國立人類基因組研究院（NHGRI）的院長，任職期間他參與發起了國際人類基因組計劃（HGP）。
2009 年 8 月，他被時任總統奧巴馬任命並得到美國參議院批准出任 NIH 第 16 任院長。作為 NIH 任職時間最長的院長，Francis Collins 已於去年 12 月卸任。 ARPA-H “涉獵” 的專案型別非常廣泛而且較為前沿，比如，跟蹤阿茨海默症對認知功能的全息檢測技術；搭建治療性疫苗從設計到獲批的技術平臺；研發能夠持續監測血壓的智慧穿戴裝置等。 ARPA-H 其實是以 DARPA 為模板，試圖將 “DARPA 模式” 應用在醫療健康領域。
DARPA（Defense Advanced Research Projects Agency）即美國國防部高階研究計劃局，成立於 1958 年，是美國國防部的一個分支機構，相較於傳統的政府機構比較保守，DARPA 則顯得更為激進，追求高風險、高回報。 成立 64 年來，DARPA 促成了一系列重大創新，比如個人計算機、網際網路、GPS 系統、氣象衛星、鐳射武器、無人機等等，各個領域的高精尖技術很多都是由 DARPA “孵化” 而來。 DARPA 的成功引來了各種效仿。比如，美國國土安全、情報和能源部門相繼成立了各自的 “高階研究計劃局”；德國成立了民用領域的聯邦顛覆性創新局和軍事領域的網路安全創新局；日本成立探月類研發專案；英國成立高階研究和發明局的法案正在議會審議。然而，迄今為止，這些機構都未能成功復刻 DARPA 的奇蹟。 對此，有業內人士指出，“DARPA 的成功，是勝在其獨特的篩選機制和執行機制，而不是透過大量研發經費地投入。相較於其他主要的科學資助機構動輒上千億美元的投入，DARPA 的預算只有數十億美元。”
據瞭解，篩選機制層面，DARPA 經常能把普遍認為不足夠好、缺乏足夠共識的專案重新挖掘出來並進行開發；執行機制層面，DARPA 的各項工作由部門主管和專案經理共同推進。專案經理來自學術界和產業界，都為短期聘用制員工，任期僅 3 - 5 年。這樣的工作有些類似於風險投資，因此他們通常會追求更大膽、更冒險的想法，而他們在 DARPA 也被賦予了足夠大的獨立權和足夠多的資源去實踐他們的想法，最終目標是專案成果而非個人金錢收益，與此同時，DARPA 對專案經理實行指標驅動問責制，以此鼓勵他們嘗試多樣化的方法來實現目標。
值得注意的是，DARPA 中也設有生物技術部門，專注於開發和落地新興的生物技術，這些技術包括神經科學、人機互動、合成生物等。 經費申請方面，目前，NIH 經費申請流程較為繁瑣，而且可能還需要邀請 “外援” 對資助申請者進行評估打分以協助判斷和選擇。而 ARPA-H 從立項、專案管理到整個部門的文化都將與 NIH 內部傳統的執行機制大有不同。這與 DARPA 類似，ARPA-H 不會讓提案進入漫長而複雜的同行評審過程，負責人將擁有很大的權力來做出融資決策。 然而，ARPA-H 想要完全模仿 DARPA 還有一些問題亟待解決，其面臨的第一項挑戰就是為這些研究試驗爭取到所需的 “獨立權”，比如獨立的決策權、獨立的預算權、獨立的聘用權等，若是不能免於干預，研究試驗將不得不被迫中止，並以失敗而告終。
出於對獨立性的擔憂，不少 ARPA-H 的倡導者希望能將其從 NIH 中剝離出來，成為一個獨立執行的科學實體。 但 Francis Collins 並不認同，他認為，其一，作為全球最大和最高水平的生物醫學研究與資助機構，NIH 的使命是 “探索生命本質和行為學方面的基礎知識，並充分運用這些知識延長人類壽命、預防、診斷和治療各種疾病和殘障”，ARPA-H 的目標與 NIH 的使命完全契合；其次，NIH 積累了豐富的生物醫學和健康知識，掌握先進技術和協作網路，將 ARPA-H 設於 NIH 內部還可以避免科學和行政工作的重複。 然而，時至今日，法案仍然未解決關於是否將 ARPA-H 設為獨立機構，或者是 NIH 的一部分。
【來源：中國網醫療頻道】
