GCT（細胞與基因療法）領域傳來喜訊，中國潛在FIC，療效更優的全球第2個BCMA-CART，來自中國傳奇生物的cilta-cel獲得美國FDA正式批准。批准的適應證是治療復發和/或難治性多發性骨髓瘤(MM)成人患者。
到目前為止，目前全球已經有7款CART，最早的始於2017年，來自諾華。中國最早上市的CART來自中國復星凱特，於2021年上市，因此該年也成為中國的CART元年。
那麼，相比本土PD-1出海折戟，為什麼BCMA-CART能夠勝利出海？
第一、獨特的差異化的臨床價值。
對比一下和BMS/藍鳥2021年和2022年傳奇生物/強生的CAR-T療法獲批的適應證。
前者用於治療接受過四種（包括免疫調節劑，蛋白酶體抑制劑，抗CD38單克隆抗體）以上前期療法的復發/難治性多發性骨髓瘤（r/r MM）成年患者。後者被FDA獲批用於治療復發和/或難治性多發性骨髓瘤(MM)成人患者。適應證對比會發現，後者的適應證臨床價值更有優勢。
另外，FDA批准的5個CAR-T療法當中，有四個是CD19的靶點，傳奇生物/強生，在靶點的選擇上也是很有差異化，避免了一個擁擠的靶點，完全是CDE《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發指導原則》最高效最具前瞻性的實踐者！可見，差異化分子設計和適應證的選擇是符合FDA一貫的審批原則，因此順利獲批並不意外。
第二、全球多中心的臨床試驗佈局。
按照最新披露的臨床資料顯示cilta-cel白人/黑人/亞裔/其他分別是69%/17%/3%/10%，而這一比例，恰巧接近老美的種族結構。同時試驗結果高於同類產品，資料顯示傳奇生物cilta-cel治療末線主要終點總緩解率ORR/完全緩解率(s)CR達98%/83%，對比BMS/藍鳥德Abecma(ide-cel)72%/39%，優勢突出；中位(數)無進展生存期mPFS超過2年，高於同類療法平均8-12個月。總結下來，傳奇生物/強生，BCMA-CART擁有多中心的臨床實驗資料，並且療效me better同類。
第三、國際化的商業團隊。
中國創新藥企第一個獲得FDA批准的是百濟神州的澤布替尼，傳奇生物/強生共同開發合作的cilta-cel是中國第二個獲得FDA批准的創新藥物。
前者是一家由Biotech到Biopharma程序化的創新藥企，擁有超過40款在研產品管線，後者是一個Biotech創新藥企，光細胞基因療法就有超過11款在管線。
無一例外，他們的共同特點都是創新，而且他們的高管團隊都屬於中西相容。傳奇生物借船出海，強生在裡面功不可沒，當然還要自己種子足夠好，百濟神州創始團隊來自美國，擁有豐富的生物領域經驗，二者的投資都是有高領資本身影。
從商業化這個團隊搭建上面來看，非常具有前瞻性，既懂中國市場又對擅長國外生物製藥政策、對商業化也非常精通。只有在團隊、產品、市場、技術、品牌、資本均實現國際化閉環，企業的全球化道路才能走得順暢平穩。
在欣喜中國創新藥企成功出海上市的同時，我們也需要冷靜看待這個細分賽道，近年來，隨著科學技術和醫療水平的不斷提高，外加政策和資本的加持，CART療法作為細胞和基因治療之一，只需一次輸注即可實現病症快速、深度、持久的緩解，其獨特神奇的療效也吸引了很多藥企和資本的青睞。
相關資料顯示，截至2020年6月，全球已有超600項CART臨床試驗進行中，中國以超過357項位居全球首位，而其中靶向CD19近50%，同質化程度已超越了PD-(L)1。賽道已成疲憊之勢。
由此可見，中國的創新藥企在發展的過程當中必然還會遇到各種曲折，但要依然對中國創新藥企充滿著信心。與此同時，創新藥企研發具有臨床價值，差異化的分子設計，獨特的適應證選擇，採用國際多中心臨床實驗資料，FDA的突破療法認證，FDA孤兒藥認證、做頭對頭的臨床試驗研究，建立海外研發中心。這一系列舉措都有利於我們中國創新藥企出海。
2022年是中國創新藥出海的元年，但不會終結。這只是新的開始！中國創新藥的出海之路雖漫長雖遠兮，但始終行必達。
