1月7日，患有脊髓性肌萎縮症的5歲女孩朵朵（化名），在雲南省第一人民醫院（以下簡稱“省一院”）順利注射治療藥物諾西那生鈉。
原本這種藥物一針的費用近70萬，進入醫保目錄後降到每針33180元，朵朵也成為雲南第一個成功使用該藥的患兒。
朵朵出生幾個月後，就被確診為脊髓性肌萎縮症。2019年，全球首個脊髓性肌萎縮症治療藥物“諾西那生鈉注射液”在中國獲批上市。但是面對近70萬一針的藥費，朵朵一家完全無法承擔。朵朵的媽媽鄒女士表示，即使是有援助計劃的補貼，一年的藥費也不是他們這樣的普通家庭能夠承擔的。不過雖然無法藥物治療，但確診後的4年多來，他們一家從來沒有放棄過希望，“確診時醫生就告訴我們，孩子活不過2歲，但是我們沒有放棄，一邊幫女兒做康復治療，一邊在期待著好訊息。”
終於，他們從新聞中得到了好訊息。2021年11月11日，在國家醫保目錄藥品談判現場，諾西那生鈉注射液價格最終降到了33180元每針。這個好訊息，讓朵朵一家重新燃起了希望。2022年1月1日，新版《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》正式落地。1月4日，他們就接到省一院兒科的電話，得知孩子可以治療後立刻住進醫院，成功進行了第一次的藥物注射治療。
“這是這類疾病患兒的福音。很多家長告訴我，得知這個好訊息後，他們非常激動，甚至痛哭。”省一院兒科主任湯春輝表示，脊髓性肌萎縮症是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，會導致嚴重的肌肉萎縮、無力和進行性運動功能喪失，位居2歲以下兒童致死性遺傳病的首位。5歲的朵朵下肢已經基本喪失了運動能力，雙手也只能進行有限活動，如果再不進行藥物治療，病情只會發展得越來越嚴重。而現在，朵朵開始接受藥物、康復等系統治療，不僅能延緩病程，還能逐漸恢復運動能力。
省一院藥學部副主任趙銀表示，為了確保新版《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》在醫院落地，省一院第一時間召開藥事會和院長辦公會，把推動談判藥品落地作為“為群眾辦實事”的重要內容，及時將談判藥品納入醫院藥品供應目錄。同時，省一院藥學部、藥品採購管理辦公室、醫保辦和有關方面通力合作，確保談判藥品“應配盡配”，保障參保患者受益。
昆明日報全媒體記者：張曉莉
來源： 掌上春城
