突破性治療藥物指用於防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病，且尚無有效防治手段或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優勢的創新藥或者改良型新藥等，申請人可在I、II期臨床試驗階段申請適用突破性治療藥物程式。對於獲得突破性療法認定的藥物，CDE會優先配置審評資源，加強溝通交流和指導，大大縮減新藥從研發到上市的時間。
近幾年國內大熱的PD（L）1單抗（卡瑞利珠單抗、特瑞普利單抗、賽帕利單抗、舒格利單抗、首克注利單抗、 cadonilimab）、CAR-T療法（瑞基侖賽、阿基侖塞、西達基奧侖賽、CT053、IBI-326、CNCT19）、ADC藥物（維迪西妥單抗、Trastuzumab deruxtecan、ARX788）都有被納入CDE突破性治療品種。（注：標藍代表已在國內上市）
自2020年7月該政策發行實施以來，已有65款藥物被納入突破性治療品種名單，其中有41款藥物在2021年獲CDE突破性療法認定。從藥物型別上看，這些突破性治療藥物有26款是化學藥品，15款是生物製品（多為抗體類）。
從疾病領域上看，獲CDE突破性療法認定的藥物主要集中於腫瘤方面（54%，22/41），如肺癌、淋巴瘤、乳腺癌、宮頸癌等；其次是病毒感染方面的藥物（17%，7/41），其中僅乙肝藥物就有4款，病毒所致的呼吸道感染疾病藥物有2款；其他還有神經精神類藥物（9.7%，4/41）、血液藥物（7.3%，3/41）、面板藥物（4.8%，2/41）、泌尿類藥物等。
從企業上看，恆瑞、強生和武田各有3款藥物獲CDE突破性療法認定，其中強生的3款藥物均是病毒感染類藥物（乙肝、呼吸道感染）；羅氏、勃林格殷格翰和羅氏各有2款藥物，多集中於腫瘤領域。
恆瑞
2021年，恆瑞共有3款藥物納入突破性治療品種，分別是用於治療12歲及以上青少年及成人中重度特應性皮炎的SHR0302；聯合氟維司群治療復發或轉移性乳腺癌的SHR6390；用於治療高瘤負荷的轉移性激素敏感性前列腺癌的SHR3680。
SHR0302是恆瑞自主開發的一款JAK1抑制劑，透過阻斷包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2在內的JAK激酶家族，干擾JAK-STAT訊號通路發揮作用。SHR0302僅作用於JAK1，從而避免了抑制JAK2激酶所產生的血紅蛋白降低、淋巴細胞和中性粒細胞計數降低等不良反應。
SHR3680是恆瑞醫藥研發的具有自主智慧財產權的新型AR（雄激素受體）拮抗劑，能有效抑制雄激素誘導的AR核轉位和轉錄活性，從而顯著抑制AR陽性前列腺癌細胞增殖。相較於第一代AR抑制劑，SHR3680具有更強的AR抑制作用，且無激動作用。
SHR6390片是一種口服、高效的CDK4/6選擇性抑制劑，屬於化藥1類新藥。CDK4/6 是調節細胞週期的關鍵因子，能夠觸發細胞週期從生長期(G1 期)向 DNA 複製期(S 期)轉變。SHR6390能夠將細胞週期阻滯於G1期，從而起到抑制腫瘤細胞增殖的作用。
強生
2021年，強生納入突破性治療品種的3款藥物，分別是用於治療慢性乙型肝炎病毒感染的JNJ-56136379、JNJ-73763989；用於治療兒童呼吸道合胞病毒（RSV）所致中重度呼吸道感染的JNJ-53718678。
JNJ-56136379片（JNJ-379)是強生收購Alios Bioph獲得的乙型肝炎病毒核衣殼蛋白裝配抑制劑，具有抑制HBV病毒生命週期早、晚期步驟的雙重作用機制。HBV DNA主要在核衣殼中複製，抑制HBV核衣殼蛋白裝配可以阻止DNA複製，形成形態正常但病毒核酸缺失的衣殼，從而治療慢性乙肝。
JNJ-73763989注射劑（ARO-HBV、JNJ-3989)由Arrowhead Pharmaceuticals與強生共同開發的siRNA療法。JNJ-73763989含有兩段siRNA，各自偶聯了GalNAc，可以靶向肝細胞，沉默病毒cccDNA和已整合到宿主DNA轉錄的所有mRNA，並在當前護理標準核苷酸和核苷類似物作用的逆轉錄過程上游進行干預，使機體的天然免疫防禦系統清除病毒，實現功能性治癒。
JNJ-53718678（rilematovir 、JNJ-678 ）是一款新型的RSV融合蛋白抑制劑，能夠特異性靶向病毒表面的融合蛋白並與之結合，抑制RSV融合蛋白介導的與宿主細胞膜的融合作用，阻止病毒進入。這可以阻止RSV的複製，降低病毒載量，進而降低疾病的嚴重程度。
武田
2021年，武田獲CDE突破性療法認定的3款藥物分別是用於治療發作性睡病1型的TAK-994；用於治療1. Dravet綜合徵 2. Lennox-Gastaut綜合徵的TAK-935；用於治療移植後發生的鉅細胞病毒（CMV）感染或疾病的Maribavir。
TAK-994是武田開發的一款選擇性OX2受體激動劑，它可作為內源性食慾素的替代療法，啟用下游神經遞質活動，促進覺醒。此前8月2日，FDA已授予該療法治療NT1患者日間過度嗜睡(EDS)的突破性療法認定。
TAK-935（soticlestat）由武田和Ovid Therapeutics聯合開發，是一種高選擇性的、first-in-class 膽固醇24羥化酶（CH24H）抑制劑，具有降低癲癇易感性和改善癲癇控制的潛力，目前處於III期臨床階段。
TAK-620 （Maribavir）是一種口服可生物利用的抗病毒療法，靶向抑制CMV的UL97蛋白激酶，從而潛在影響CMV複製的幾個關鍵過程，包括病毒DNA複製、病毒基因表達、衣殼化以及成熟衣殼從受感染細胞的細胞核中逃逸。這是目前唯一一種用於治療移植後合併鉅細胞病毒的SOT或HSCT患者的抗病毒藥物，於11月4日獲FDA批准用於治療成人或12歲以上兒童，經更昔洛韋、伐更昔洛韋、西多福韋或膦甲酸鈉治療後復發的移植後鉅細胞病毒（CMV）感染/疾病。
