2021年NMPA批准的“首個”新藥

注：本文不構成任何投資意見和建議，以官方/公司公告為準；本文僅作醫療健康相關藥物介紹，非治療方案推薦（若涉及）。因水平有限，錯誤不可避免，或有些資訊非最及時，歡迎留言指出。

據不完全統計，2021年NMPA批准多款“首個”療法，其中包括首款CAR-T療法、首個國產ADC藥物、首個皮下注射PD-L1單抗等。

首款CAR-T療法

阿基侖賽是復星凱特2017年初從美國Kite(吉利德旗下公司)引進Yescarta (axicabtagene ciloleucel) 在中國進行技術轉移,並獲授權在中國進行本地化生產的靶向人CD19自體CAR-T細胞治療產品。2021年6月，NMPA批准阿基侖賽用於治療既往接受二線或以上系統性治療後復發或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者,成為我國首個獲批上市的細胞治療類產品。

首個“雙靶”治療SLE的生物製劑

泰它西普是由榮昌生物自主研發的一個抗體融合蛋白藥物分子，透過同時抑制BLyS和APRIL兩個細胞因子的過度表達，“雙管齊下”阻止異常B細胞的分化和成熟，從而降低機體免疫反應，3月被NMPA批准用於治療在常規治療基礎上仍具有高疾病活動的活動性、自身抗體陽性的系統性紅斑狼瘡（SLE）成年患者，成為全球首個獲批用於治療系統性紅斑狼瘡的雙靶生物新藥。

首款皮下注射PD-L1單抗&首款國產創新PD-L1單抗

恩沃利單抗是康寧傑瑞研發的抗PD-L1單域抗體和Fc段組成的單特異性抗體，11月被NMPA批准用於治療標準治療失敗的MSI-H/dMMR晚期結直腸癌、胃癌及其它實體瘤患者，成為全球批准的首款皮下注射PD-L1單抗，同時成為國內批准的首款國產創新PD-L1單抗。2020年3月，康寧傑瑞、思路迪醫藥、先聲藥業三方達成戰略合作，根據協議，康寧傑瑞作為原研方負責生產和質量，思路迪醫藥負責腫瘤領域的臨床開發，先聲藥業負責產品在中國大陸的獨家商業推廣。

首個抗新冠病毒特效藥

12月，NMPA宣佈應急批准騰盛博藥旗下騰盛華創的新冠病毒中和抗體聯合治療藥物安巴韋單抗注射液（BRII-196）及羅米司韋單抗注射液（BRII-198）註冊申請，用於治療輕型和普通型且伴有進展為重型高風險因素的成人和青少年新型冠狀病毒感染（COVID-19）患者，其中，青少年適應症人群為附條件批准。這使安巴韋單抗注射液（BRII-196）及羅米司韋單抗注射液（BRII-198）成為首款在中國獲批的新冠中和抗體聯合療法。

首款國產腺病毒新冠疫苗

2021年2月，NMPA附條件批准康希諾生物重組新型冠狀病毒疫苗（5型腺病毒載體）的註冊申請，用於預防由新型冠狀病毒感染引起的疾病，這使該疫苗成為首家獲批的國產腺病毒載體新冠病毒疫苗。

首款RET抑制劑

普拉替尼是BlueprintMedicines開發的一種強效、選擇性RET抑制劑，透過選擇性抑制RET 激酶活性，劑量依賴性抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表達RET（野生型和多種突變型）的細胞增殖。2018年6月，基石藥業與Blueprint Medicines達成獨家合作和許可協議，獲得該藥在大中華地區，包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區的獨家開發和商業化權利。3月，該藥被NMPA批准用於治療既往接受過含鉑化療的RET基因融合陽性的區域性晚期或轉移性NSCLC成人患者，成為國內批准的首款RET抑制劑。

首款MET抑制劑

賽沃替尼是和黃醫藥自主研發且具有全球智慧財產權的一款強效、高選擇性的口服小分子MET抑制劑，6月被NMPA批准用於治療含鉑化療後疾病進展或不耐受標準含鉑化療的、具有間質-上皮轉化因子（MET）外顯子14跳變的區域性晚期或轉移性非小細胞肺癌成人患者，成為國內批准的首款MET抑制劑。

首款IL-6靶向單抗

司妥昔單抗是百濟神州從EUSA Pharma引進的一款 IL-6 單抗，12月被NMPA批准用於治療人體免疫缺陷病毒（HIV）陰性和人皰疹病毒8型（HHV-8）陰性的多中心卡斯特曼病（MCD，Castleman病）成人患者，成為國內獲批的首款IL-6靶向單抗，同時也是首款且唯一一款獲批治療HIV陰性和HHV-8陰性的多中心型MCD的藥物。

首個埃博黴素類抗腫瘤藥

優替德隆是華昊中天研發的一款透過基因工程改造的埃博黴素衍生物，3月被NMPA批准聯合卡培他濱，用於治療既往接受過至少一種化療方案的復發或轉移性乳腺癌患者，成為國內批准的首個埃博黴素類抗腫瘤藥物。

首款FGF23靶向單抗

協和發酵麒麟的布羅索尤單抗是國內批准的首款成纖維細胞生長因子23（FGF23）靶向單抗，已先後被NMPA批准用於治療成人和1歲兒童患者X連鎖低磷血癥（XLH）（2021.01）以及腫瘤相關骨軟化症（2021.03）。

首款國產ADC藥物

維迪西妥單抗是榮昌生物自主研發的一款創新抗體偶聯（ADC）新藥，由人表皮生長因子受體-2（HER2）抗體、連線子和細胞毒藥物單甲基澳瑞他汀E（MMAE）組成，6月被NMPA批准用於治療至少接受過2種系統化療的HER2過表達區域性晚期或轉移性胃癌（包括胃食管結合部腺癌），成為國內批准的首款國產創新ADC。

首個國產原創SGLT-2抑制劑

脯氨酸恆格列淨是恆瑞醫藥自主研發並擁有自主智慧財產權的一種鈉-葡萄糖協同轉運蛋白2（SGLT2）抑制劑，透過抑制SGLT2，減少腎小管濾過的葡萄糖的重吸收，降低葡萄糖的腎閾值，從而增加尿糖排洩。12月，該藥被NMPA批准用於改善成人2型糖尿病患者的血糖控制，成為首個在國內獲批上市的國產SGLT-2抑制劑。

首個國產原創CDK4/6抑制劑

羥乙磺酸達爾西利是恆瑞醫藥研發的一種口服、高效、選擇性小分子 CDK4/6 抑制劑，其分子結構上透過經典電子等排體替換，引入哌啶結構，消除了谷胱甘肽捕獲風險，成為強效且肝臟安全性更優的CDK4/6抑制劑。12月，該藥被NMPA批准聯合氟維司群，用於既往接受內分泌治療後出現疾病進展的激素受體陽性、人表皮生長因子受體2 陰性的復發或轉移性乳腺癌患者，成為國內批准的首個國產CDK4/6抑制劑。

首個國產原創第三代BCR-ABL抑制劑

奧雷巴替尼是亞盛醫藥研發的一款第三代 BCR-ABL 抑制劑，11月被NMPA批准用於治療任何酪氨酸激酶抑制劑(TKI)耐藥，並採用經充分驗證的檢測方法診斷為伴有T315I突變的慢性髓細胞白血病(CML)慢性期(CP)或加速期(AP)的成年患者，成為國內首個獲批的國產創新第三代 BCR-ABL 抑制劑。

首款SMA口服疾病修正療法

利司撲蘭口服溶液用散是一種運動神經元存活基因-2（SMN2）剪接修飾劑，可穿透血腦屏障，全身分佈，不僅提高中樞SMN蛋白水平，且同時增加外周蛋白水平，使SMA患者運動功能獲得持續改善並穩定，提高生存率。7月，該藥被NMPA批准用於治療2月及以上脊髓性肌萎縮症（SMA）患者，成為首個在國內獲批治療SMA的口服疾病修正治療藥物。

首個國產原創口服HBV藥物

艾米替諾福韋片是翰森製藥自主研發的新型第二代替諾福韋，它是一種新型核苷酸類逆轉錄酶抑制劑，透過最佳化結構，擁有更高細胞膜穿透率，更易進入肝細胞，實現肝靶向，同時有效提高藥物血漿穩定性，降低全身 TFV 暴露，長期治療更安全。6月，該藥被NMPA批准用於治療慢性乙型肝炎成人患者，成為首箇中國原研口服抗乙型肝炎病毒（HBV）藥物。

首款治療PDGFRA外顯子18突變胃腸道間質瘤藥物

阿伐替尼是基石藥業從Blueprint Medicines引進的一款激酶抑制劑，3月被NMPA批准用於治療攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除性或轉移性胃腸道間質瘤（GIST）成人患者，成為首個在國內獲批用於PDGFRA外顯子18突變胃腸道間質瘤的治療藥物。