百濟神州「替雷利珠單抗」新適應症有望近期獲批，二或三線 NSCLC
12 月 28 日，NMPA 官網顯示，百濟神州 PD-1 單抗新適應症上市申請已經進入「在審批」階段，有望在近日獲批，用於治療接受鉑類化療後出現疾病進展的二或三線區域性晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）。
此項 sBLA 是基於 RATIONALE 303 的中期分析結果，百濟神州於去年 11 月宣佈該項臨床達到 OS 主要終點。
國內第7款！君實生物申報Claudin18.2 ADC
12月28日，CDE官網顯示，君實生物注射用JS107臨床申請獲NMPA受理，JS107是由君實自主研發的注射用重組人源化抗 Claudin18.2 單克隆抗體- MMAE偶聯劑，是靶向腫瘤相關蛋白Claudin18.2的抗體偶聯藥物（ADCs），擬用於治療胃癌和胰腺癌等晚期惡性腫瘤。
此前，君實自主研發的重組人源化抗Claudin18.2單克隆抗體JS012注射液 已於2021年11月獲得國家藥監局批准開展臨床試驗。
諾華斥資15億美元，擴充套件眼科疾病基因療法管線
近日，諾華（Novartis）宣佈達成協議，將收購總部位於英國的眼部基因治療公司Gyroscope Therapeutics的全部剩餘股份。
諾華將透過此次收購獲得在研一次性基因療法GT005，該療法正在進行2期臨床試驗，用於治療地理萎縮症（geographic atrophy，GA）。
根據協議內容，諾華將支付8億美元的預付款，和高達7億美元的潛在額外里程碑付款。
FDA釋出召回通知，原因在「瓶」不在「藥」
近日，針對一款硝酸甘油舌噴劑，FDA釋出了一則召回訊息。因為配藥裝置故障，可能導致噴劑單次劑量不符合預期，繼而發起召回。
一般在我們潛意識裡，藥品質量影響是指藥品製劑本身，往往忽略了包裝制型。其實，並非如此，因「包裝或裝置問題」發起召回的並非個例。2021年11月19日，美國一款消毒劑因瓶子像飲料瓶，可能會導致誤服而發起召回。
2021國內藥物研發失敗案例一覽
藥物創新研發向來具有「三高一長」的特點，即高投入、高回報、高風險和長週期。
根據Pharmapremia基於近一萬項臨床試驗的統計資料，Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期臨床研究的成功率分別是63.8%、33.2%和60.1%。其中Ⅱ期臨床失敗率最高，成功率僅33.2%。即便通過了Ⅱ期臨床試驗，Ⅲ期臨床試驗的成功率也僅為60.1%。
腫瘤藥的研發成功率遠低於非腫瘤藥物的臨床成功率。根據Biomedtracker資料庫2016年的統計，腫瘤藥從Ⅰ期到上市的研發成功率僅為5.1%，不足非腫瘤藥的一半。
2021年是我國創新藥的豐收之年，同時也有不少明星創新藥“壯士斷腕”，如百奧泰旗下ADC藥物BAT8001終止III期臨床試驗、澤璟製藥的甲苯磺酸多納非尼片Ⅲ期試驗未達預設的優效目標、人福醫藥1類新藥RF-A089膠囊主動終止I期臨床試驗、信立泰擬終止與VIRACTA的Nanatinostat在中國大陸的獨家許可使用權。
