70萬一針的罕見病特效藥，第一年要注射6針，之後需終生用藥，每年注射3針。這樣一筆天文數字的治療開銷，有多少家庭負擔得起？如果你看過去年那段在網路上爆火的“國家醫保談判代表靈魂砍價”影片，就知道有多少人在為這些“罕見病”患者爭取“生”的機會。
2022年1月1日，新版的《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》開始正式落地，共計新增74種藥品，精準補齊腫瘤、慢性病、罕見病、婦女兒童等用藥需求。2021年12月，經歷兩輪9次談判，我國首個獲批治療脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的進口藥——諾西那生鈉注射液，從曾經70萬元一針的“天價”最終降到3.3萬元一針，並進入新版醫保目錄，為罕見病患者群體燃起新的希望。
濱醫附院兒童神經內科護士長展示治療SMA的“天價特效藥”
1月5日上午10點，在濱醫附院兒童神經內科，患有脊髓性肌萎縮症（SMA）的8歲患兒諾諾，正在進行SMA靶向治療藥物諾西那生鈉注射，這也是罕見病“天價特效藥”降價後，魯北地區首例受益的注射者。
脊髓性肌肉萎縮症是一類由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病。該病臨床表現差異較大，根據患者起病年齡和臨床病程，將SMA由重到輕分為4型。諾諾經濱醫附院診斷，為相對較輕的3型。在接受注射後，經過一天的觀察期，1月6日下午就能出院。
魯北地區首例受益的患者、8歲女孩諾諾正在接受注射
濱醫附院醫療保險處處長石鬥飛告訴記者，經過基本醫療保險、大病保險等多重報銷後，患者家庭的這次的自付費用約為16597元。如果有其他商業保險，報銷額度還會進一步提高。16597元，看似是一筆不小的花銷。但如果放在一個多月前，僅僅這一次治療的費用，就會讓大多數家庭無力承擔。在獲知藥品降價後，濱醫附院作為省級區域醫療中心，主動落實國家醫保政策，為魯北地區患兒早日享受政策待遇積極努力，醫保處、醫務處、藥學部為藥品使用提供保障，兒童神經科醫護團隊做好了技術準備。
“使用該特效藥後，會保持患者當前的現狀、避免病情繼續惡化。同時配合其他治療，爭取讓患者身體狀況有所進步。”濱醫附院兒童神經科主任朱淑霞說，“在過去半個多月的時間裡，陸續有13名患者打電話預約用藥了。他們說，原先根本用不起，現在能負擔起了，也會盡力試一試。”
