編輯推薦：基因治療是指對遺傳物質(DNA或RNA)進行修飾以達到治療目的的手段。與傳統藥物相比，基因治療具有靶向性好、治療更徹底等優點，是一種前景廣闊的新型治療方法。
目前，一些基因療法已經被批准，治療靶點包括遺傳疾病、癌症等，而其他許多疾病的基因治療正在進行廣泛的臨床試驗。
一組科學家最近發現了基因療法在治療癌症和痴呆症中的作用。
最近，謝菲爾德大學(University of Sheffield)的研究人員發現了一種新的基因治療方法，揭示了一種幫助我們的基因組保持健康的重要調節機制。這種方法可以保護我們免受癌症、痴呆和其他危及生命和縮短壽命的嚴重疾病的傷害。
癌症和神經退行性疾病是目前影響人類生活的兩種致命疾病。他們構成同一個問題的兩個方面,常見的問題是基因組損傷的問題：在兩種型別的疾病，一種是由基因引起的損害是由不受控制的細胞增殖,細胞死亡造成的，另一個是造成過度損傷基因組。
科學家們最近發現了一種新的方法，不僅可以在很大程度上幫助人類預防這兩種疾病，而且還為癌症患者和痴呆症患者的治療提供了啟示和新的有效方法。
他們在《自然通訊》雜誌上發表了題為《USP11 controls R-loops by regulating senataxin proteostasis》的文章。
科學家們發現，當我們體內的細胞讀取DNA以構建蛋白質時，它們經常會出錯。這些錯誤會導致我們的基因組被破壞，最終給我們帶來癌症和痴呆等疾病。
然而，透過研究細胞如何修復DNA損傷以保持我們的健康，科學家們發現了三種蛋白質協同工作的好處。
這三種蛋白質被稱為USP11、KEAP1和SETX，它們可以共同合作和運作，為我們的健康提供持續的支援，因為它們接受“指揮官”的指示，然後透過它們的高度協調。引導其在空間和時間上的功能，最終為DNA的健康提供持續的支援。
通過了解細胞如何避免犯錯，從而避免人類某些高風險疾病，科學家可以修改這些蛋白質的行為，最終實現促進人類健康的目標。
這一發現有助於科學家開發以一種或多種蛋白質為靶點的診斷測試方法和藥物，以便及早發現和治療某些型別的癌症和神經系統疾病；這種新藥有望為癌症和痴呆症患者提供新的治療方法。
謝菲爾德大學健康生活研究所的聯合創始人和副主任，謝菲爾德大學生物科學學院和神經科學研究所的教授Sherif El-Khamisy說：“這些發現不僅對我們的研究很重要，對未來的臨床試驗也很重要。治療的意義也特別重要，因為我們現在處於能夠開發藥物來控制這種微小變化的階段。我們開發的藥物將幫助殺死細胞，這是我們在治療老年癌症患者時所做的。這些藥物的另一個用途是減少基因組受損的程度，從而幫助緩解痴呆等疾病。”
來源：medicaltrend
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