歡慶元宵佳節

正月十五鬧元宵！元宵節是春節的最後一天。元宵節是個特別的節日，因為過了這一天，大家就要真正進入新的一年。所以這一天，也表達了人們對新年的美好期待。

2022的新一年，FDA也即將批准大家期待已久的新藥。突破性創新療法將為患者提供新選擇。阿爾茲海默症，糖尿病的王者新藥備受關注，醫藥創新又上了一個新的臺階！

吃湯圓，MORE Health 愛醫傳遞祝大家新的一年團團圓圓，好運連連。

Tirzepatide

2型糖尿病王牌新藥

Tirzepatide是一種新型的每週1次皮下注射給藥的GLP-1R/GIPR雙重激動劑，是將兩種腸促胰島素的作用整合到了一個分子中。GLP-1（胰高血糖素樣肽1）是人體胃腸道黏膜天然分泌的一種“腸促胰素”，可以與胰島細胞上的受體結合並刺激胰島素分泌，進而產生降低血糖的作用，而且可以減少食物攝取和延緩胃排空，有利於控制體重。

GIP（葡萄糖依賴性促胰島素分泌多肽）是一種可能補充GLP-1受體激動劑作用的激素。臨床前研究表明，GIP可透過降低食物攝入和增加耗能來減輕體重，與GLP-1受體激動劑結合，可能對患者血糖和體重產生更大影響。

2021年10月26日，禮來宣佈已經向美國FDA和歐盟EMA提交了tirzepatide的新藥上市申請。禮來CEO表示 “irzepatide將是糖尿病領域最好的治療選擇”，由此可以見禮來對於該新藥寄予的厚望。

Mavacamten

肥厚性心肌病創新新藥

肥厚型心肌病是一種由心肌過度收縮和左心室血液充盈受阻引起的慢性進行性疾病，可導致衰弱症狀和心臟功能障礙。據估算，全球每500人中就有1位肥厚性心肌病患者。

Mavacamten用於治療症狀性、梗阻性肥厚型心肌病（HCM）。Mavacamten是首個、口服心肌肌球蛋白變構調節劑。在全球臨床試驗中，mavacamten顯示出對肥厚性心肌病患者的治療獲益具有顯著統計學意義和臨床意義。

目前該藥已經獲得了FDA授予的突破性療法資格，原定於2022年1月獲批，2021年11月FDA將其審查期限延長了3個月，最新的PDUFA日期為2022年4月28日。

Cilta-cel

BCMA CAR-T細胞療法

多發性骨髓瘤突破性細胞療法

cilta-cel是一款在研的靶向B細胞成熟抗原(BCMA)嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法，用於治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者。這些患者之前已接受過至少三種治療，包括蛋白酶體抑制劑(PI)、免疫調節劑(IMiD)和抗CD38單抗。

多發性骨髓瘤是一種目前無法治癒的血液腫瘤，其腫瘤細胞起源於骨髓，特徵在於漿細胞的過度增殖。複發性骨髓瘤是指接受初始治療獲得緩解後又復發並且不符合難治性定義的情況。難治性多發性骨髓瘤是指患者對最近一次治療無反應或在治療後60天內進展。

FDA原計劃定於2021年11月29日批准cilta-cel藥上市，不過後因要求審查關於“更新的分析方法”的其他資訊，FDA決定延長至2022年2月28日。

Donanemab

阿爾茨海默病(AD)突破性療法

Donanemab是一款在研的靶向被稱為N3pG修飾的Aβ蛋白的抗體藥物，2021年6月24日, 美國食品藥品監督管理局(FDA) 授予禮來製藥在研抗體藥物Donanemab治療阿爾茨海默病(AD)突破性療法認定。

EvercoreISI的分析師認為donanemab比其他類似藥物（包括Aduhelm）更能減少澱粉樣蛋白。

目前禮來公司已提交Donanemab以進行加速批准，並預計將在2022年第一季度末完成滾動提交。如果FDA的一切按計劃進行，預計今年年底前donanemab將獲批上市。

Bardoxolone

Alport綜合徵所致慢性腎病（CKD）

Bardoxolone為小分子Nrf2啟用劑，用於治療Alport綜合症所致慢性腎臟疾病（CKD)。Alport綜合徵是一種遺傳性腎炎，這是一種危及生命的疾病，尚無批准的療法。

基於CARDINAL 3期臨床試驗的療效和安全性資料，157名由Alport綜合徵引起的CKD患者，接受每日1次口服bardoxolone或安慰劑，在第100周和第104周，採用eGFR測定，與安慰劑組相比，bardoxolone治療組患者的腎功能在統計學上有顯著改善。

Bardoxolone或將是該療法第一款上市的重磅產品，已連續兩年入榜最受期待上市的藥物TOP10榜單。

進入2022以來，FDA已經加速批准了一些創新藥，這些新藥都獲得可觀的臨床試驗。如果您有想知道的新藥，私信小編。

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