導讀：溶血性貧血是鐮狀細胞病患者嚴重發病的根本原因，但可用的治療選擇有限。Oxbryta是鐮狀血紅蛋白聚合抑制劑，已被證明可以打破導致紅細胞鐮狀細胞破壞的反覆迴圈，顯著提高患者的血紅蛋白水平和血液的攜氧能力，減少鐮狀細胞病和溶血。
Oxbryta(voxelotor)
2022年2月16日，Global Blood Therapeutics(GBT)宣佈，歐盟委員會(EC)已授予Oxbryta(voxelotor)的上市許可，用於治療12歲及以上成人和兒童患者鐮狀細胞病(SCD)引起的溶血性貧血，作為單一療法或與羥基脲聯合使用。
Oxbryta是一種每日一次的口服治療藥物，是歐洲批准的第一種直接抑制鐮狀血紅蛋白聚合的藥物，這是鐮狀細胞病中鐮狀血紅蛋白和紅細胞破壞的分子基礎。
鐮狀細胞病是一種遺傳疾病。在鐮狀細胞病中，紅細胞失去彈性，變得僵硬、粘稠，呈新月形或鐮刀形。鐮刀化過程會導致紅細胞分解（溶血）和隨之而來的溶血性貧血（由於紅細胞破壞而導致體內低血紅蛋白和低氧輸送），所有患有鐮狀細胞病的人都會不同程度地經歷這種情況。
血管病變（小血管病變）是由溶血引起的，並與鐮狀細胞一起導致毛細血管和小血管阻塞，引起疼痛並阻礙全身的血液流動和氧氣供應。患有鐮狀細胞病的人會經歷進行性和危及生命的併發症和發病率，包括對肝臟、腎臟、肺和心臟等主要器官的損害，這會導致生活質量下降和過早死亡。
EC批准是在2021年12月人類用藥產品委員會(CHMP)基於第3階段HOPE(血紅蛋白氧親和力調節以抑制鐮狀血紅蛋白聚合)研究的結果提出肯定意見後做出的，該研究顯示接受Oxbryta治療的患者血紅蛋白水平出現具有臨床意義和統計學意義的改善，同時伴有溶血。HOPE研究的結果發表在2019年6月的《新英格蘭醫學雜誌》上，HOPE研究的完整資料分析發表在2021年4月的《柳葉刀血液學》上。
在HOPE研究中，Oxbryta表現出良好的安全性特徵，不良反應有限且短暫。在接受Oxbryta(1500mg)治療且與安慰劑相比差異>3%的患者中，≥10%的患者發生的最常見不良反應為頭痛(26%對22%)、腹瀉(20%對10%)、腹痛(14%對8%)、噁心(17%對10%)、疲勞(14%對10%)、皮疹(14%對10%)和發熱(12%對7%)。
歐盟委員會的批准意味著Oxbryta已在所有歐盟成員國以及冰島、列支敦斯登和挪威獲得營銷授權。在英國，GBT已使用歐盟委員會決定依賴程式向英國藥物和醫療產品監管機構(MHRA)提交了營銷授權申請。
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指引，請諮詢主治醫師。
