近日,加州大學洛杉磯分校(UCLA)大衛格芬醫學院兒科傳染病專家伊馮·布萊森(Yvonne Bryson)博士在一場線上舉行的逆轉錄病毒和機會性感染年會上,宣佈:
透過臍帶血幹細胞移植,首次“治癒”了一名女性艾滋病患者,目前她體內已檢測不出艾滋病病毒,但是否徹底治癒還需要更長時間的觀察。
由於該患者在紐約長老會威爾康奈爾醫療中心接受治療,她也被稱為“紐約病人”。
她的艾滋病為什麼會被“治癒”?
這就要從全球第一例被治癒的艾滋病患者——“柏林病人”說起。他在感染HIV後又患上了急性骨髓性白血病,為了治療白血病,他接受了骨髓移植。而為他捐贈骨髓的人又恰巧攜帶CCR5Δ32基因,因此他幸運地被治癒。
那麼什麼是CCR5Δ32基因呢?首先需要了解一個關鍵“人物”CCR5:
CCR5蛋白是HIV入侵人體免疫細胞的輔助受體,可以理解為是幫助HIV開啟人體防禦系統大門的守城士兵。當CCR5發生特定突變後,城門本身上了鎖,也沒有人幫忙開門,HIV無從進入,人體就可能免於HIV感染。
這個特定突變後的基因被稱為CCR5Δ32。
有些人生來就具有CCR5Δ32,而幹細胞移植治療艾滋病,就是透過尋找到具有這個特定突變的供體,將他們的幹細胞移植進HIV感染者體內,重新打造患者的免疫系統,讓他們對HIV產生抵抗。
類似“柏林病人”,這位“紐約病人”也是在確診HIV感染之後又被確診白血病,有“柏林病人”的例子在前,醫生開始認真考慮採用幹細胞移植同時治療這兩種疾病的可能性。這次被納入考慮範圍的是成體幹細胞和臍帶血幹細胞聯合移植的治療方式。
但是有CCR5Δ32這個基因的人並不算多,並且與人種有關,有統計表明,CCR5Δ32在歐洲人中的頻率約為10%,非洲人中為零,亞洲僅少量分佈,中國少有發現。
研究團隊篩選了數千份捐贈者臍帶血,終於發現了具有CCR5Δ32的供體。然而,臍帶血通常不會產生足夠的細胞來有效治療成人癌症,因此,需要額外移植來自成人供體的成體幹細胞,幫助進一步對抗白血病。
聯合移植治療後,目前,研究團隊表示,多項超靈敏的測試都無法在“紐約病人”免疫細胞中檢測到 HIV複製的跡象,也無法檢測到任何HIV抗體。
但是,對於“治癒”的說法仍需保持謹慎,UCLA大衛格芬醫學院的布萊森教授傾向於認為:“紐約病人”的狀況處於“緩解”狀態,徹底治癒還需要更長時間的觀察。
是否意味著艾滋病能被徹底治癒了?
目前來看,答案仍然是不確定。
“柏林病人”同時患有艾滋病和白血病,在2007年,他在柏林接受放射療法和幹細胞移植,後來兩種疾病均消失。
繼“柏林病人”後第二名被治癒的艾滋病患者,被稱為“倫敦病人”,兩人情況相似,2016年,“倫敦病人”也接受了造血幹細胞移植,幹細胞的捐贈者擁有抗艾滋病病毒的基因;之後在很長的觀察期內都未再檢測到艾滋病病毒。
而這次的“紐約病人”同樣同時患有艾滋病和白血病,她是在2013年被診斷患有艾滋病,2017年被診斷患有白血病。自接受臍帶血治療急性髓細胞白血病以來,這名女性患者的病情已經得到緩解,並且連續14個月沒有檢出HIV病毒,不再需要抗逆轉錄病毒療法。
也就是說,全球被治癒或得到良好緩解的這三位艾滋病患者,都是在治療白血病的同時,順帶治好了艾滋病。
“我不希望人們認為這項技術可以應用於全球3600萬HIV感染者。”美國傳染病專家安東尼·福奇博士評價道,“它更像是一個概念的證明。”
劍橋大學教授拉溫德拉·庫馬爾·格普塔也曾說:這類療法的風險很高,僅能作為最後的手段來治療那些同時患有血液系統疾病的艾滋病患者,並不適用於所有病人。
目前這類療法的應用,成功率也很低,在對多名患者開展的類似治療中,目前確認成功治癒的的只有“柏林病人”、“倫敦病人”,而“紐約病人”有望成為第三個。
國際艾滋病協會候任主席Sharon Lewin表示:雖然幹細胞移植不是治癒HIV可行的大規模策略,但此次研究證明,治癒艾滋病是可能的,並進一步論證了基因療法作為治療艾滋病的可行性。
#美國第三例艾滋病人痊癒# #健康明星計劃#
參考文獻:
[1] Scientists have possibly cured HIV in a woman for the first time,https://www.nbcnews.com/nbc-out/out-health-and-wellness/scientists-possibly-cured-hiv-woman-first-time-rcna16196
[2] Alkhatib G, Combadiere C, Broder C, et al.a RANTES, MIP-1α, MIP-1β receptor as a fusin co-factor for macrophage-tropic HIV-1. Science. 1996;272:1955–1958.
[3] Kulmann-Leal B, Ellwanger JH, Chies JAB. CCR5Δ32 in Brazil: Impacts of a European Genetic Variant on a Highly Admixed Population. Front Immunol. 2021 Dec 10;12:758358. doi: 10.3389/fimmu.2021.758358. PMID: 34956188; PMCID: PMC8703165.
醫學編輯:李星星
內容策劃:Duffy
醫學稽核:Ming
內容出品:小荷醫典