聯拓生物（納斯達克：LIAN）是一家創新的生物醫藥企業，致力於為中國和亞洲其他主要市場的廣大患者帶來突破性治療藥物，其於2022年2月15日正式宣佈，用於治療梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的mavacamten在中國獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心授予的“突破性治療藥物”認證。
此次獲得“突破性治療藥物”認證是基於一項全球3期臨床試驗EXPLORER-HCM的資料結果，該臨床試驗是用mavacamten治療紐約心臟協會NYHA評級為II-III級的梗阻性肥厚型心肌病患者。在EXPLORER-HCM臨床試驗中，mavacamten達到了所有主要和次要終點且具有顯著的統計學意義，並證明其在功能狀態、症狀和生活質量方面的改善具有顯著的臨床意義。
“在全球3期臨床試驗中，mavacamten顯示出改變梗阻性肥厚型心肌病患者病程和恢復其心臟功能的潛力，” 聯拓生物執行長王軼喆博士說，“聯拓生物就mavacamten用於治療中國有症狀的梗阻性肥厚型心肌病患者的3期臨床試驗仍在推進中，我們相信此次獲得 ‘突破性治療藥物’認證，能夠幫助我們加速推進mavacamten在中國的開發。我們期待與國家藥品監督管理局藥品審評中心合作，為有需要的患者提供這一具有重要意義的藥物。”
目前，中國估計約有110萬1至280萬2肥厚型心肌病患者，除有限的症狀緩解治療方法外，目前尚無有效藥物治療選擇。
中國的“突破性治療藥物”認證旨在加速用於治療嚴重和危及生命的疾病，且有初步證據支援相比現有治療手段有明顯臨床優勢的研究性藥物的開發和審評。除潛在的加速審批途徑外，獲得認證的藥物還將獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心的額外溝通渠道和技術指導。
聯拓生物目前正在開展的EXPLORER-CN是一項多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照的3期臨床註冊研究，旨在評估mavacamten在用於治療有症狀梗阻性肥厚型心肌病的中國患者中的療效和安全性。EXPLORER-CN將招募約81位患者。其主要終點是用Valsalva左心室流出道（LVOT）梯度從基線到第30周的變化。符合條件的患者將繼續接受長期延長治療。
關於肥厚型心肌病（HCM）
肥厚型心肌病是一種由心肌過度收縮和左心室血液充盈受阻引起的慢性進行性疾病，可導致衰弱症狀和心臟功能障礙。據估算，全球每500人中就有1位肥厚型心肌病患者。
肥厚型心肌病最常見的原因是心肌肌節蛋白的突變。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，勞力可導致疲勞或呼吸困難，影響患者的日常生活。肥厚型心肌病還與房顫、中風、心力衰竭和心源性猝死風險的增加有關。
關於Mavacamten
Mavacamten是一種潛在的首創、口服、心肌肌球蛋白別構調節劑，用於治療以心臟過度收縮和心臟舒張充盈受損為內在原因的疾病。Mavacamten透過抑制過度的肌球蛋白-肌動蛋白橫橋的形成來降低心肌收縮力，而過度的肌球蛋白-肌動蛋白橫橋的形成可導致心肌收縮過度、左心室肥厚和順應性降低。在臨床和臨床前研究中，mavacamten持續表現出降低心壁應力的生物標誌物，減輕過度的心肌收縮、增加舒張順應性。
聯拓生物獲得了百時美施貴寶旗下全資子公司MyoKardia的許可授權，在中國大陸、香港、澳門、臺灣、泰國和新加坡對mavacamten進行開發和商業化。
