2月17日
小波（化名）在哈爾濱醫科大學
附屬第一醫院神經內科疑難病科
完成了諾西那生鈉鞘內注射治療
這也是黑龍江省首例
諾西那生鈉鞘內注射治療的
脊髓性肌萎縮症成年患者
接受治療後，小波感嘆：
“從‘天價’藥，
到現在能承受的價格，
讓我看到了生命的希望。”
2019年，小波被確診為脊髓性肌萎縮症（SMA），這是一種罕見的致殘致死性疾病，全球患病率約為1-2/100000，主要的特點為肢體無力和肌肉萎縮，嚴重的患者無法行走，甚至累及呼吸肌導致呼吸衰竭死亡。
哈爾濱、北京......
小波的家人帶他全國就醫問診
但面對69.7萬一針的高昂治療藥
諾西那生鈉注射液
他的治療只能望而卻步
“諾西那生鈉注射液第一年就要注射6針，之後每年注射3針，我們真的是治不起。無助和絕望一直籠罩著我。”小波告訴記者。
據哈爾濱醫科大學附屬第一醫院神經內科疑難病會診中心主任豐宏林介紹，脊髓性肌萎縮症被納入《第一批罕見病目錄》，我國患者大約在25000人，每年新發患者850人左右，預估黑龍江省患者500餘人。這種罕見病是基因突變造成的，既往沒有好的治療方法，2019年，諾西那生鈉注射液作為全球首個治療脊髓性肌萎縮症的藥物在中國上市，用藥後可改善患者生活質量，降低死亡率，需終身用藥。直至2021年，7個罕見病藥品經“靈魂砍價”談判成功，價格平均降幅達65%，諾西那生鈉注射液降幅更是達到了94%，諾西那生鈉注射液以每支3.3萬的價格納入醫保，給千千萬萬個像小波一樣的家庭帶來希望。
病友們相互傳遞這個喜訊，先後找到黑龍江省神經系統罕見病及疑難病專科聯盟主席哈醫大一院神經科豐宏林教授診治。2月9日，小波和家人奔赴哈醫大一院門診，找到豐宏林教授，尋求治療。為順利完成鞘內注射，豐宏林團隊組織麻醉科、骨科、影像科、康復科等多學科會診，制定方案。哈醫大一院還為小波開通綠色通道採購藥物，專人送到科室。
2月17日14時，孫曉嘉、王書玉醫生為小波進行了諾西那生鈉鞘內注射，注射過程順利，並且沒有不良反應。“醫保報銷後，自己僅需承擔1萬多元，感謝國家的好政策，感謝哈醫大一院醫療團隊，讓我們終於看到了希望。”小波說。14天后，小波將繼續注射第二針。記者從哈醫大一院瞭解到，其他幾名脊髓性肌萎縮症患者注射諾西那生鈉也已經提上日程。
（新晚報）
