☆ LEAPER 2.0透過應用特殊設計的環狀RNA招募內源ADAR蛋白，實現了更為精準、高效的編輯
☆ 博雅輯因在多個臨床前研究模型中實現了LEAPER 2.0轉化為體內RNA編輯療法的概念驗證，提示了應用該項技術開發創新療法的巨大潛力
中國北京和美國馬薩諸塞州劍橋，2022年2月11日——博雅輯因科學創始人北京大學魏文勝教授實驗室在Nature Biotechnology 雜誌發文報道RNA單鹼基編輯技術LEAPER的升級版本，大幅提升了體外和體內編輯的效率和精準性。
LEAPER（Leveraging endogenous ADAR for programmable editing of RNA）是指利用特殊設計的arRNA（ADAR-recruiting RNA）招募內源ADAR蛋白（Adenosine Deaminase Acting on RNA），將特定的腺苷轉化為肌苷，實現對RNA的高效、精準編輯。該技術由魏文勝教授實驗室研發並於2019年在Nature Biotechnology上首次報道。
“LEAPER 2.0版本經過多重設計改造，在體外和體內均大幅提升了編輯效率，同時降低了脫靶效應，”魏文勝教授表示，“LEAPER在科學研究、疾病治療等方面擁有可觀的優勢和潛能，我們一直致力於不斷提升其效率和精準性，從而不斷拓展其在療法開發和基礎研究方面的應用潛力。”
文章題為Engineered circular ADAR-recruiting RNAs increase the efficiency and fidelity of RNA editing in vitro and in vivo，原文連結在文末閱讀原文。
“LEAPER相較於其他基因編輯技術具有獨特優勢。針對LEAPER 2.0，我們在透過AAV遞送的多個臨床前研究模型中取得了令人興奮的資料，實現了其向體內RNA編輯療法轉化的概念驗證，”博雅輯因執行長魏東博士表示，“我們已經與國內外頂尖科研機構就該技術的進一步轉化達成了研究合作，並將繼續發揮產學研結合的優勢，加速推進該項技術的轉化，以儘早將創新療法帶給中國乃至全球患者。”
2021年11月，博雅輯因與北京協和醫院睢瑞芳教授團隊達成研究合作，基於我國遺傳性視網膜變性（IRD）人群的基因變異特徵，探索推進體內基因編輯療法；同月，與威斯康星大學麥迪遜分校達成研究合作，助力公司對體內基因編輯療法的開發。
魏文勝教授和魏東博士應邀將於2022年4月5~7日在美國波士頓舉辦的第三屆RNA編輯峰會上就LEAPER 2.0的科研成果和療法開發進展分別做報告；魏東博士還將於2022年5月9~12日在美國波士頓舉辦的第23屆TIDES會議上做報告。
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