導讀：造血幹細胞移植可用於治療患有惡性和非癌性血液系統疾病，例如白血病、淋巴瘤和再生障礙性貧血、先天性免疫缺陷和自身免疫性疾病。肝臟肝靜脈阻塞，也稱為竇性阻塞綜合徵，是療法的一種罕見、早期且危及生命的併發症。據去纖苷治療嚴重靜脈閉塞性疾病伴多器官衰竭的3期試驗資料顯示，與歷史對照相比，去纖維苷提高了生存率和完全應答。
去纖苷（Defitelio，Defibrotide）
在2016年2月《美國血液學會雜誌》（ASH）的BLOOD版塊上，去纖苷（Defitelio，Defibrotide）公佈了3期關鍵研究的資料。該研究資料表明，去纖苷用於肝靜脈阻塞(VOD)患者，也被稱為竇性阻塞綜合徵(SOS)，與嚴格選擇的歷史對照相比，造血幹細胞移植(HSCT)後多器官衰竭(MOF)患者在第100天生存率和第100天完全緩解率(CR)方面具有統計學意義的改善。
次月，Defibrotide獲得了FDA批准，用於治療在造血幹細胞移植後出現腎功能或肺功能障礙的成人和兒童肝小靜脈閉塞性疾病，也稱為竇性阻塞性綜合徵。
據瞭解，未治療的肝臟肝靜脈阻塞/竇性阻塞綜合徵合併多器官功能衰竭與> 80%的死亡率相關。在2期研究中，去纖苷對多器官衰竭肝臟肝靜脈阻塞/竇性阻塞綜合徵有良好的治療效果。
關於該3期研究
3 期研究調查了去纖苷對已確定肝臟肝靜脈阻塞/竇性阻塞綜合徵並伴有多器官衰竭的成人和兒童患者的安全性和有效性。研究人員將102例給予25mg/kg/天去纖苷的患者與32例歷史對照進行了比較，這些對照來自一個獨立的醫學審查委員會對造血幹細胞移植後患者病歷的審查，且不知道結果。各組之間的基線特徵平衡良好。
歷史對照方法為與高死亡率相關的孤兒疾病的 3 期評估提供了一種新方法，其中安慰劑對照是不道德的。
與歷史對照相比，去纖苷與造血幹細胞移植後第100天生存率(主要終點)的具有統計學意義的改善相關。第100天存活率的組間估計差異為23.0% (95.1%置信區間(CI):5.2%-40.8%；P=0.0109)，採用傾向調整分析。造血幹細胞移植後第100天(次要終點)的完全緩解(CR)率差異導致經傾向評分調整的估計組間差異為19.0%(95.1% CI:3.5–34.6；P=0.0160)。去纖苷治療的中位持續時間為21.5天。
低血壓是兩組中最常見的不良事件（去纖苷組為 39.2%，歷史對照組為 50.0%）。相關的不良事件包括出血和低血壓。去纖苷和歷史對照之間的常見出血事件的發生率沒有差異。
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指引，請諮詢主治醫師。
