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1月6日,諾華宣佈與Alnylam達成為期三年的合作協議,雙方將利用Alnylam專有的肝靶向siRNA技術開發促進功能性肝細胞再生的靶向療法,為肝衰竭患者提供移植的替代方案。
2021年12月22日,FDA批了準諾華與Alnylam共同開發的小干擾RNA(siRNA)藥物Inclisiran(商品名Leqvio)上市,用於治療動脈粥樣硬化性心血管疾病(ASCVD)。Inclisiran一年僅需注射兩次,是全球首款靶向PCSK9的siRNA藥物,同時也是FDA批准的第一個用於降低LDL-C(低密度膽固醇)的siRNA療法。
Inclisiran包含雙鏈RNA,擁有特殊設計的GaINAc遞送系統,在肝臟合成PCSK9蛋白的過程中,這種設計讓足量有效的Inclisiran進入肝細胞,並特異性干擾PCSK9的RNA轉錄和翻譯,從而降低LDL-C。
GaINAc遞送系統加siRNA技術成為Alnylam在肝病領域的制勝法寶,而諾華開發的靶向特異性分析方法在開發和測試潛在的siRNA療法方面同樣具備優勢,Alnylam將利用兩家之長進行siRNA藥物發現工作,諾華則將負責進一步的開發和臨床研究工作。
終末期肝病(ESLD)是一種進展性疾病,通常由肝硬化引起,其特徵是健康肝組織被破壞和關鍵肝功能喪失。該疾病對患者的生活質量有著深遠的影響,全球每年約100多萬人因ESLD死亡。目前,肝移植是ESLD的唯一治療方法,但肝移植是一種侵入性手術,且可供患者使用的器官有限,迫切需要替代移植的藥物,以促進肝組織再生並恢復肝臟基本代謝和合成功能。