膠質細胞源性神經營養因子及其典型受體酪氨酸激酶RET在與膠質細胞源性神經營養因子家族受體α1結合後的神經營養訊號,對在細胞培養實驗和動物模型中多巴胺能神經元的存活和生理機制具有重要意義。帕金森病的特點是中腦黑質中多巴胺能細胞的死亡,這促使研究者們嘗試將GDNF/RET訊號作為治療此病的一種方法。
來自英國普利茅斯大學衛生學院的Edgar R. Kramer團隊認為,啟用 GDNF/RET訊號的全部功能尚未在帕金森病患者中得到全部證實。進一步臨床試驗要考慮的重要引數是帕金森病患者的程度、RET 啟用劑的種類、劑量、時間和應用技術。推薦考慮具有高 RET 受體選擇性、改善組織分佈特性和穿透血腦屏障能力的RET 啟用劑替代品,例如小分子藥物和肽等。小分子藥物可能還能夠治療帕金森病的非運動症狀,並且可能是最佳選擇。
文章在《中國神經再生研究(英文版)》雜誌2022年 7月7 期發表。
文章來源:Conway JA, Kramer ER (2022) Is activation of GDNF/RET signaling the answer for successful treatment of Parkinson’s disease? A discussion of data from the culture dish to the clinic. Neural Regen Res 17(7):1462-1467.