剛過去的2021年，美國FDA共批准了50款新藥，略低於去年。其中，僅抗癌新藥就有近40款(涵蓋10餘種癌種)，包括多款重磅靶向療法和免疫療法，多種罕見病新藥的獲批也為這類“小眾”群體帶來希望。
2022年，將有諸多重磅新藥有望在美獲批，其中包括多款腫瘤免疫療法、靶向療法，基因療法，以及銀屑病、阿爾茨海默症、漸凍症以及多種罕見病新藥。好醫友為您盤點了其中的19款：
NO.1 Bardoxolone(Bardoxolone Methyl)
名稱：Bardoxolone，是一種口服Nrf2啟用劑。Nrf2是一種轉錄因子，透過誘導恢復線粒體功能、減少氧化應激和抑制促炎訊號的多個分子通路，促進炎症消退。
適應症：Alport綜合徵相關慢性腎臟疾病(CKD)。
預計審評日期：2021年4月，FDA受理bardoxolone用於治療Alport綜合徵相關CKD的新藥申請(NDA)，預計將在2022年2月25日給出審評意見。此前，FDA曾給出了反對意見。
NO.2 Tirzepatide
名稱：Tirzepatide，是一種每週1次、皮下注射給藥的新型GLP-1R/GIPR雙重激動劑。
適應症：2型糖尿病。
預計審評日期：2021年10月已向FDA提交了Tirzepatide的新藥申請，並且已獲得優先審評資格。該藥有望在今年獲批上市。
NO.3 西達基奧侖賽
名稱：西達基奧侖賽，是一款靶向BCMA的CAR-T細胞療法，含有4-1BB共刺激結構域和兩個BCMA靶向單域抗體，旨在增加其靶向癌細胞的能力。
適應症：成人復發/難治性多發性骨髓瘤(MM)。
預計審評日期：2021年5月FDA已受理其BLA，並授予優先審評資格。FDA將在2022年2月28日給出審評意見。
NO.4 AMX0035
名稱：AMX0035，是一種創新小分子組合療法，由苯丁酸鈉和牛磺酸二醇兩種成分組成，旨在靶向內質網應激，減少神經元死亡和功能障礙，從而減緩或阻止視神經萎縮的不可逆進展。
適應症：肌萎縮側索硬化症(ALS，即“漸凍症”)。
預計審評日期：2021年9月，FDA已受理該藥治療ALS的NDA，有望今年給出審評意見。
NO.5 Filsuvez
名稱：Filsuvez，是一款含三萜類天然提取物的凝膠劑，用含有樺樹皮的幹提取物，與葵花籽油一起製成油凝膠，用於區域性給藥。
適應症：交界性和營養不良性大皰性表皮鬆解症(EB)。
預計審評日期：2021年6月，該藥EB的NDA獲FDA優先審查，預計FDA將在2022年2月28日給出審評意見。
NO.6 Roflumilast(羅氟司特)
名稱：羅氟司特乳膏，是一種每日一次區域性應用的高效、選擇性4型磷酸二酯酶(PDE4)抑制劑。
適應症：成人和青少年的輕度至重度斑塊型銀屑病。
預計審評日期：2021年10月，該藥已向FDA遞交了該藥的新藥申請，預計將於一季度收到審評意見。若順利獲批，羅氟司特乳膏有望成為第一個區域性治療銀屑病的PDE4抑制劑。羅氟司特口服劑型已於2011年被FDA批准用於治療慢性阻塞性肺病(COPD)。
NO.7 Tapinarof乳劑
名稱：tapinarof乳劑，是一種在研每日給藥一次的芳香烴受體調節劑(TAMA)。
適應症：斑塊狀銀屑病和特應性皮炎。
預計審評日期：2021年8月，FDA受理該藥用於治療成人斑塊狀銀屑病的NDA，預計將於2022年今年給出審評意見。
NO.8 Bimzelx
名稱：Bimzelx，一款IL-17A/IL-17F抑制劑。
適應症：中度至重度斑塊型銀屑病。
預計審評日期：2021年8月該藥已獲EMA批准治療適合系統治療的中度至重度斑塊型銀屑病成人患者。因疫情影響FDA現場檢查，FDA延遲了該藥的審查期，預計有望在今年給出審評意見。
NO.9 Deucravacitinib
名稱：Deucravacitinib，是一種口服選擇性酪氨酸激酶2(TYK2)抑制劑。透過與TYK2的調節性結構域，而非活性域相結合使TYK2處於失活狀態，從而選擇性抑制TYK2的活性，同時避免抑制JAK1/JAK2或JAK蛋白，已被開發用於治療多種自體免疫性疾病。
適應症：中/重度斑塊狀銀屑病。
預計審評日期：2021年10月，美國FDA已接受該藥治療成人中/重度斑塊狀銀屑病的NDA，預計有望於今年獲批。
NO.10 Lecanemab
名稱：Lecanemab，一款在研阿爾茨海默病(AD)抗體療法，透過選擇性結合並消除可溶性、有毒的澱粉樣蛋白-β聚集體(原纖維)從而發揮療效。適應症：早期阿爾茨海默病(AD)。
預計審評日期：2021年9月，FDA已受理Lecanemab(BAN2401)用於治療早期阿爾茨海默病的BLA，此前該療法曾被授予“突破性療法”認定，預計有望在今年給出審評意見。
NO.11 Donanemab
名稱：Donanemab，是一種靶向N3pG(一種修飾型別的β澱粉樣蛋白)的單克隆抗體療法。
適應症：早期阿爾茨海默病(AD)。
預計審評日期：2021年10月已向FDA滾動提交該藥治療早期阿爾茨海默氏症的BLA，有望於今年給出審評意見。
NO.12 Lenti-D
名稱：Lenti-D，是一款CALD基因療法，它從患者體內取出自體造血幹細胞，在體外使用搭載人ABCD1基因的慢病毒轉導修飾，然後回輸給患者。
適應症：早期腦性腎上腺腦白質營養不良(CALD)。
預計審評日期：2021年7月，該藥被EMA批准用於治療18歲以下攜帶ABCD1基因突變的早期腦性腎上腺腦白質營養不良患者，成為首個CALD基因療法。2021年12月，FDA已受理該藥的BLA，並授予“優先審評”資格，預計將於2022年6月17日給出審評意見。
NO.13 Zynteglo
名稱：Zynteglo，是一款使用BB305慢病毒載體(LVV)製造的一次性基因療法。BB305LVV是第三代自滅活LVV，包含一個細胞(非病毒)調控元件，僅在紅細胞譜系(RBC及其前體)中驅動基因表達。
適應症：輸血依賴性β-地中海貧血。
預計審評日期：2019年6月，該藥被EC有條件批准用於治療12歲及以上的非β0/β0基因型輸血依賴性β-地中海貧血患者。FDA去年底受理了Zynteglo治療β- 地中海貧血症的BLA，並授予“優先審評”資格，預計將於2022年5月20日給出審評意見。
NO.14 國產 PD-1抑制劑
名稱：替雷利珠單抗、特瑞普利單抗、信迪利單抗和派安普利單抗，均為PD-1免疫檢查點抑制劑，且均已在國內獲批上市。
適應症：多種腫瘤。
預計審評日期：特瑞普利單抗已於2021年10月被FDA授予“優先審評”資格。預計多款國產PD-1有望於今年獲FDA批准。
NO.15 Mitapivat
名稱：Mitapivat，是一款首創口服小分子變構啟用劑，針對野生型和各種突變PKR酶均具有活性。
適應症：丙酮酸激酶缺乏症(PKD)。
預計審評日期：2021年8月，FDA受理該藥治療PKD成人患者的NDA，並授予“優先審評”資格。若順利獲批，它將成為治療PKD的首款疾病修正療法。預計FDA將於今年給出審評意見。
NO.16 Ryzneuta
名稱：Ryzneuta是一種基於Fc融合蛋白技術，由CHO細胞表達的重組人粒細胞集落刺激因子(rhG-CSF)二聚體，具有長效和強效的生物學特點。
適應症：化療相關中性粒細胞減少症。
預計審評日期：2021年3月，該藥已向FDA提交BLA，預計FDA將於今年給出審評意見。
NO.17 Adagrasib
名稱：Adagrasib，是一款具有高度特異性的強力口服KRAS G12C抑制劑。
適應症：非小細胞肺癌。
預計審評日期：作為第二款重磅KRAS抑制劑，該藥已向FDA提交NDA，用於治療KRASG12C突變陽性非小細胞肺癌(NSCLC)患者。此前，它曾被FDA授予治療攜帶KRAS G12C突變、經治非小細胞肺癌的突破性療法認定，預計有望於今年獲批。
NO.18 Mavacamten
名稱：Mavacamten，是一款首創口服心肌肌球蛋白別構抑制劑。
適應症：梗阻性肥厚型心肌病病。
預計審評日期：2021年1月，FDA已受理該藥用於治療有症狀的梗阻性肥厚型心肌病的NDA，預計將於今年獲得審評意見。
NO.19 Vutrisiran
名稱：Vutrisiran，是利用增強化學穩定性(ESC)-GalNAc共軛遞送平臺開發的一款皮下給藥在研RNAi療法，由可以靶向上皮細胞黏附分子(EpCAM)的重組融合蛋白Oportuzumab與假單胞菌外毒素A偶聯而成的抗體偶聯藥物，可區域性注射給藥。
適應症：遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經病(hATTR-PN)。
預計審評日期：2021年6月，FDA已受理該藥用於治療成人hATTR-PN的NDA，預計有望在今年內獲批。
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