2022年1月14日，廣州派真生物技術有限公司（以下簡稱派真生物）宣佈與神濟昌華（北京）生物科技有限公司（以下簡稱神濟昌華）達成戰略研發合作，共同開發針對中樞神經系統並具有更高靶向性的新型腺相關病毒（AAV）衣殼。此次合作，派真生物將利用基於自有AAV高產體系的高庫容量、高精準度的AAV突變庫篩選平臺，與和神濟昌華針對神經系統先進的評價系統，實現中樞神經系統領域基因藥物研發及商業化的快速推進。
AAV血清型眾多，不同的血清型靶向感染不同的組織器官。目前報道的適用於神經系統的AAV血清型有十幾種，不同的血清型在神經系統不同部位的感染效率及擴散能力不同，因此血清型的選擇將決定目的基因能否在靶向部位實現高效穩定表達。血腦屏障是保護中樞神經系統的一道重要屏障，但同時它也阻隔了藥物的傳遞和吸收，使神經系統疾病的治療變得異常困難。因此，迫切需要有效突破血腦屏障的藥物遞送策略。透過改造天然AAV衣殼並進行篩選，可以獲得靶向性更強、轉導效率更高、可避免人體內抗體中和以及更有利於包裝生產的新型血清型AAV，這類AAV能穿越血腦屏障並精準到達靶向部位，為神經系統疾病基礎研究和治療提供了新的研究方向。
神濟昌華致力於開發以神經系統疾病為主的基因療法，而派真生物聚焦於基因治療載體AAV衣殼工程化定向改造技術，此次合作雙方將以AAV衣殼的研發、篩選、最佳化技術提升為核心，透過建立快速和有效的AAV外殼研發與篩選平臺，開發靶向性高、感染性強、免疫原性低的新型AAV血清型，加快神經系統疾病AAV基因藥物的整體開發速度，為廣大患者帶來更有效、更安全的基因藥物，從而惠及廣大患者。
清華大學藥學院研究員郭煒博士為神濟昌華聯合創始人及CSO（首席科學官），他表示：“AAV血清型篩選是一項有著重要科研意義和巨大商業價值的工作，也是非常有挑戰的工作。神濟昌華創始團隊在神經退行性疾病領域深耕多年，同時具有長期堅實的神經科學基礎研究背景和經驗。與派真合作能有效發揮我們雙方的優勢，尤其是我們將篩選在神經系統具有高靶向性的新型AAV衣殼，進而打造AAV血清型篩選平臺，這勢必也會為神濟昌華在研管線快速推進提供紮實的基礎，加速我們更快開發基因治療相關藥物，早日造福廣大患者。”
派真生物創始人李華鵬表示：“派真生物憑藉創新領先的AAV病毒載體研發工程平臺獲得神濟昌華的高度認可。此次合作派真生物將利用神濟昌華提供的非人靈長類平臺和技術來開發可滿足特定神經系統疾病的新型AAV衣殼，透過對衣殼進行最佳化，提高對特定神經組織的轉導效率，降低對目標疾病無關的組織和細胞型別的轉導，從而提高療效和安全性。雙方資源的高效整合和優勢互補將協力打造新型AAV衣殼庫研發和篩選平臺的技術高地，我們期待能夠不斷完善AAV外殼庫種類，開發出更多針對神經系統的高靶向性新型AAV衣殼，並將其應用於神經系統疾病的候選基因藥物中，為全球患者帶來福音。”
關於神濟昌華
2022年1月，神濟昌華（北京）生物科技有限公司（簡稱“神濟昌華”，英文名“SineuGene”）最近完成千萬級種子輪融資。神濟昌華位於北京市昌平區中關村生命科學園，是從事創新藥物研發為主的生物科技公司。神濟昌華致力於以基因治療技術為手段，包括AAV介導的基因編輯、表達和以小核酸藥物為核心實現對目標基因的干預，主要聚焦神經系統疾病，特別是神經退行性疾病，包括肌萎縮側索硬化症（ALS）、腦卒中（Stoke）、帕金森病（PD）、阿爾茲海默症（AD）、亨廷頓舞蹈症（HD）、自閉症（ASD）等神經系統疾病，期望最終能夠為人類解決這些重大的醫療健康難題。
關於派真生物
派真生物（PackGene）是一家全球領先的AAV病毒載體包裝CRO和CDMO公司, 以質粒和AAV載體創新生產體系、方法學檢測、以及GMP規模化生產為核心, 依託持續技術創新，為細胞與基因治療 (CGT) 的早期研發、臨床前開發、臨床試驗以及藥物審批提供經濟、快速、規模化的質粒生產和AAV病毒載體生產。派真生物以做全球基因藥物研發生產的合作伙伴為使命，以加速創新基因藥物上市為己任，精通FDA、NMPA和EMA等對基因療法制品的規範要求，透過降低基因藥物大規模生產成本，助力合作伙伴讓基因藥物更早普惠大眾。
派真生物創立於美國馬塞諸塞州，核心團隊由來自學術界和醫藥產業界的優秀人才組成。公司總部位於廣州， 並在上海、波士頓和瑞士設立分部，成立至今，派真生物已經成功為來自美國、歐洲、中國、韓國的數百家大藥企、創新藥企和研究機構提供AAV載體生產服務。
