據媒體報道,美國馬里蘭大學醫學院的醫生歷時7個小時成功將一顆豬心移植到患者體內,3天后患者身體狀況良好。
這一訊息立即在網路引發了激烈討論,要知道2020年美國實施器官移植手術的患者達4.2萬人,其中心臟移植手術為3800多個,有10.7萬人正在焦急等待,但可供移植的器官格外緊張,價格接連暴漲,這也導致美國“地下人體器官黑產”日益猖獗。
患者是57歲的大衛·貝內特,多年來飽受心臟疾病的採摘,已到了病入膏肓的地步。然而,主治醫生告訴貝內特,他的身體狀況已經無法滿足心臟和人工心臟泵條件,唯一的希望是在體內植入一顆經過基因編輯的豬心。對於大衛·貝內特而言,只要讓他能活下去,別說豬心就算羊心、豬心、牛心也能接受。
大衛·貝內特不知道的是,壓力巨大的美國食品和藥物管理局在2020年最後一天,即12年31日匆忙地批准了豬心臟移植手術!這為貝內特移植“豬心”掃清了最後一個障礙。
和普通的心臟移植手術相比,豬心移植最大難點不是手術本身,而是獲得符合要求的豬心。這次大衛·貝內特移植的豬心背後離不開eGenesis生物技術公司的貢獻,該公司背後則是科學家楊璐菡。
豬心移植到人體屬於“異種器官移植”,也就是將一種生物的器官移植到另一種生物體內。異種器官移植存在兩個棘手難題,一個是免疫排斥,人和豬各有一套獨立的免疫系統,出於自我保護的特性天然的排斥對方;一個是攜帶毒素,豬攜帶的某些基因片段(內源性逆轉錄病毒)對人可能就是毒素,從而引發不適和疾病。
為此,大衛·貝內特移植的豬心,透過基因剪下技術修改了10處基因:6個利於人體易於接受異種器官的人體基因,3個引發人體免疫排斥的基因;一個促使豬心過度增長的基因。
而搞定豬心致病基因,徹底解決豬心移植人體後風險的幕後團隊中就有上文提到的楊璐菡。
楊璐菡36歲,四川樂山市人,2008年從北京大學本科畢業,接著趕赴美國哈佛大學攻讀博士學位,師從導師丘奇(George Church)。丘奇被譽為天才科學家,是分子工程學和遺傳學的雙院士,在麻省理工學院、哈佛大學同時擔任教授,同時也是美國工程院和美國科學院的院士,在現代生物學領域屬於權威般的存在。
生物基因編輯、移植器官移植是楊璐菡的主要研究方向,從2011年起先後在《Science 》、《Nature Communications》、《Nature Medicine》等世界頂級期刊上發表數十篇文章,單篇最高引用量超3000。
2014年楊璐菡成為異種器官移植課題帶頭人,組建了10人的研究團隊,利用CRISPR-Cas 9的“基因剪刀”技術成功敲除了豬基因中可能的致病基因,為豬器官奠定了堅實基礎。同年,楊璐菡被《福布斯》雜誌評為年度“科學及醫療領域30位30歲以下俊傑”。
CRISPR-Cas9基因剪下技術由生物醫藥公司EditasMedicine發明,試圖透過對DNA剪下技術治療疑難疾病。憑藉該技術EditasMedicine獲得了比爾蓋茨的投資。
同樣在2014年,楊璐菡和導師丘奇成立了一家名為eGenesis生物技術公司,專注於將異種移植技術運用到臨床醫療程式中,簡單地講是器官移植。當年就獲得了3800萬美元的A輪融資。
2017年楊璐菡以豬基因為研究物件又有了新突破,培育出了世界第一個可用於人體移植的“無毒”豬1.0,該成果標誌著豬器官移植人體後的最大安全問題得到解決。
所以一經公佈立即轟動醫學界,當年就有有權威學者預測5年內就能看到豬器官移植到人體中。2021年美國紐約大學郎格尼健康中心將一個經過基因剪輯的豬腎植入到了一位腦死亡的女性患者體內,並沒有立即發生排斥反應。
2020年楊璐菡接受媒體時曾透露要在中國建立自己的研究機構,致力於為中國疾病患者研發異種器官移植的治理方法、手段。回國後,楊璐菡在杭州創立了一家生物公司,帶領團隊對豬器官基因編輯升級為“豬3.0”,這距離楊璐菡讓人人用得起、用得上的異種器官移植目標更近了一步。
2020年9月楊璐菡入選《財富》2020年度“全球40位40歲以下商界精英”榜單;12月入選《財富》“2020年中國最具影響力的商界女性”。
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原創:博文