新快報訊 1 月 13 日，港股創新藥企基石藥業宣佈其最新獲批上市的 PD-L1 同類最優藥物擇捷美（舒格利單抗注射液）治療復發或難治性結外自然殺傷細胞 /T 細胞淋巴瘤（R/R ENKTL）的註冊性臨床研究（GEMSTONE-201）達到主要研究終點。研究結果顯示，擇捷美在 R/R ENKTL 患者中具有優異的抗腫瘤活性、持久的腫瘤緩解和良好的安全性，具體研究資料也將於近期召開的國際學術會議中公佈。基石藥業計劃近期向中國國家藥品監督管理局（NMPA）遞交擇捷美針對 R/R ENKTL 適應症的新藥上市申請，擇捷美有望成為全球首個針對復發或難治性結外自然殺傷細胞 /T 細胞淋巴瘤（R/R ENKTL）適應症獲批的免疫治療藥物。
對此，基石藥業首席醫學官楊建新博士表示，這是繼Ⅲ期和Ⅳ期非小細胞肺癌註冊研究之後，擇捷美取得成功的第三項關鍵臨床研究。" 目前尚無 PD-1 或 PD-L1 抗體被批准用於治療 R/R ENKTL，因此我們非常期待擇捷美造福更多患者。"
據瞭解，GEMSTONE-201 研究是一項單臂、多中心的Ⅱ期註冊性臨床研究，旨在評價擇捷美作為單藥治療成人 R/R ENKTL 的有效性和安全性。該研究在中美兩國同步開展。
值得一提的是，擇捷美於 2020 年 10 月被美國 FDA 授予孤兒藥資格（Orphan Drug Designation, ODD）用於治療 T 細胞淋巴瘤和突破性療法認定（Breakthrough Therapy Designation, BTD）用於治療成人 R/R ENKTL，並被中國國家藥監局審評中心納入 " 突破性治療藥物 "，擬定適應症為復發或難治性結外自然殺傷細胞 /T 細胞淋巴瘤。
ENKTL 屬於成熟 T 細胞和 NK 細胞淋巴瘤的一個亞型。R/R ENKTL 患者的 1 年生存率通常不足 20%。目前在中國獲批的靶向單藥治療完全緩解率約為 6%。一線治療方案失敗後的患者存在顯著的未被滿足的治療需求。GEMSTONE-201 主要研究者、中山大學附屬腫瘤醫院黃慧強教授表示："R/R ENKTL 惡性程度高、侵襲性強。臨床上一直缺乏有效治療藥物，導致該疾病治癒率低、預後差。此次 GEMSTONE-201 研究取得成功，表明擇捷美能夠成為 R/R ENKTL 患者新的治療選擇，滿足該群體非常迫切的治療需求。"
經獨立影像評估委員會（IRRC）評估，相較於歷史對照，擇捷美顯著提高了客觀緩解率（ORR）；研究者評估的 ORR 與 IRRC 評估結果一致；並且擇捷美在 R/R ENKTL 患者中安全性良好，未發現新的安全性訊號。
2021 年 12 月 21 日，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批准潛在同類最優藥物擇捷美的新藥上市申請，用於聯合化療一線治療鱗狀或非鱗狀Ⅳ期非小細胞肺癌患者。此外，2021 年 9 月，NMPA 已受理該藥用於同步或序貫放化療後未發生疾病進展的不可切除的Ⅲ期 NSCLC 患者鞏固治療的新藥上市申請（NDA）。擇捷美有望成為全球唯一一個對Ⅲ期和Ⅳ期 NSCLC 全人群均具有療效的 PD- ( L ) 1 抗體。因此業內分析，未來擇捷美有望成為晚期 NSCLC 的首選免疫治療藥物。
因此，此次 GEMSTONE-201 達到主要研究終點也被業內看為擇捷美新適應症拓展的重要里程碑。據瞭解，除了非小細胞肺癌這個人群廣泛的大適應症和此次針對淋巴瘤新適應症的佈局，該藥品針對食管鱗癌、胃癌的適應症也正在進行註冊試驗，未來將擁有更大的目標患者人群。
採寫：新快報記者 梁瑜
【來源：新快報】
