1月12日，在刊登於細胞出版社（Cell Press）旗下期刊Cell（《細胞》）的論文中，研究人員報告了工程設計的無DNA病毒樣粒（eVLPs）的工程設計和應用，它可以有效地包裝和傳遞鹼基編輯器或Cas9核糖核蛋白。
透過設計VLPs克服“貨物”包裝、釋放和本地化瓶頸，研究人員開發了第四代eVLPs，可以在幾種主要的小鼠和人類細胞型別中進行高效的鹼基編輯。
研究人員表示，在eVLPs中使用不同的糖蛋白改變了它們的細胞向性。單次向小鼠注射eVLPs支援治療性鹼基編輯水平，在肝臟編輯63%後，血清Pcsk9水平降低了78%，並部分恢復了遺傳性失明小鼠模型的視覺功能。
研究人員表示，他們幾乎未被檢測到eVLPs的體外和體內脫靶編輯，這比AAV或質粒傳遞有了改善。這些結果表明，eVLPs結合了病毒和非病毒傳遞的優點，成為治療性大分子傳遞的有前途的載體。（經濟日報記者 佘惠敏）
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