厚朴方舟團隊編譯 | 近期，第63屆美國血液學會(ASH)年會正式以線上結合線下的形式舉行。美國血液學會(ASH)年會是全球最大的血液疾病的研究盛會，本次會議中，研究人員公佈了2021年度血液疾病的最新進展。
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CAR-T療法延長復發/難治性大B細胞淋巴瘤無事件生存期4倍以上
今年，研究人員在會議中公佈了靶向CD19的CAR-T療法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，liso-cel）、CAR-T療法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）作為二線療法，治療復發/難治性大B細胞淋巴瘤患者的3期臨床試驗結果，確定了CAR-T療法在復發/難治性大B細胞淋巴瘤二線治療的重要作用。
TRANSFORM 研究結果顯示，靶向CD19的CAR-T療法Breyanzi延長患者的無事件生存期4倍以上。具體資料為，Breyanzi組中位EFS為10.1個月，標準治療組為2.3個月[2]。
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3期臨床試驗ZUMA-7 的結果顯示，CAR-T療法Yescarta也將無事件生存期延長4倍以上，具體資料為，在中位隨訪時間超過兩年時，Yescarta組的中位無事件生存期為8.3個月，而標準治療組為2.0個月[3]。
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雙特異性抗體治療濾泡性淋巴瘤生存期顯著延長
雙特異性抗體(BsAb)是指能同時特異性結合兩種抗原或兩個表位的抗體分子,可以發揮兩種單抗聯合的協同作用。在CAR-T療法之外，使用雙特異性抗體將T細胞招募到癌細胞附近，啟用它們攻擊癌細胞也成為了血液疾病治療的一個重要研究方向。
此次會議中，研究人員公佈了雙特異性抗體mosunetuzumab治療復發/難治性濾泡性淋巴瘤患者的結果，效果顯著。研究人員認為，mosunetuzumab有望成為多種血液系統癌症的治療選擇。
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GO29781 研究結果顯示，mosunetuzumab在接受過兩種以上前期治療的患者中達到60%的完全緩解率（CR），中位無進展生存期為17.9個月。在獲得緩解的患者中，中位緩解持續時間為22.8個月[4]。
注：mosunetuzumab的一端與B細胞表面的CD20抗原結合，另一端與T細胞表面的CD3受體結合，將T細胞募集到B細胞附近，啟用T細胞殺死B細胞，從而治療多種由於B細胞癌變導致的血液癌症。
靶向聯合療法治療白血病、多發性骨髓瘤均顯現出突出的效果
白血病
口服選擇性IDH1抑制劑Tibsovo（ivosidenib），與阿扎胞苷（azacitidine）聯用，一線治療攜帶IDH1突變的急性髓系白血病（AML）可以顯著提高緩解率。研究結果顯示，Tibsovo聯合阿扎胞苷提升急性髓系白血病患者的完全緩解率3倍以上，聯合治療組為47.2%，對照組僅為14.9%；提高客觀緩解率3倍以上，聯合治療為62.5%，對照組僅為18.9%[5]。
多發性骨髓瘤
抗CD38抗體療法Sarclisa，與來那度胺、硼替佐米和地塞米松三聯療法（簡稱為RVd療法）聯合使用一線治療多發性骨髓瘤 (MM)可以顯著改善多發性骨髓瘤患者達到微小殘留病（MRD）陰性的比例。研究結果顯示，超過半數的患者（51.6%）在聯合療法的早期治療中達到微小殘留病陰性（對照組為35.6%），這是首次一線治療多發性骨髓瘤後超過半數的患者達到MRD陰性[6]。
創新T細胞療法顯著減少同種異體細胞移植療法副作用
對於許多血液系統癌症的患者而言，移植造血幹細胞是治癒的唯一希望。但是，傳統的移植手術可能會帶來移植物抗宿主病（GvHD）等發病症，甚至移植後也仍有機率出現癌症復發。創新T細胞療法Orca-T是一種精確控制的造血幹細胞和T細胞配方，可以有效改善造血幹細胞移植患者的預後。
本次年會中，研究人員公佈了採用Orca-T治療急性髓系白血病、急性淋巴細胞白血病、骨髓增生異常綜合徵、骨髓纖維化和其他血液系統惡性腫瘤患者的臨床試驗資料。結果顯示，接受Orca-T治療的患者中74%的患者未出現移植物抗宿主病並且疾病無復發（標準治療僅為34%），總存活率達到90%[7]！
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以上就是厚朴方舟整理的此次ASH年會的主要內容，隨著醫療技術的發展，血液腫瘤的治療將會取得巨大的進展。未來，研究人員將會繼續探索血液腫瘤的治療，不斷開展新的臨床試驗，提高血液腫瘤患者的預後。如希望瞭解更多血液腫瘤治療相關內容可以透過私信或評論與小編聯絡。
參考來源：
[1] New Studies Highlight How Immunotherapies Are Transforming Care for Blood Cancers - Hematology.org
https://www.hematology.org/newsroom/press-releases/2021/new-studies-highlight-how-immunotherapies-are-transforming-care-for-blood-cancers
[2] Bristol Myers Squibb’s Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) Significantly Improves Outcomes, Showing Superiority Over 20-Year Standard of Care in Second-Line Relapsed or Refractory Large B-cell Lymphoma Based on TRANSFORM Study Results | Business Wire
https://www.businesswire.com/news/home/20211211005007/en
[3] Yescarta CAR T-Cell Therapy Quadruples Median Event-Free Survival Duration Over Standard of Care in Second-Line Relapsed or Refractory Large B-Cell Lymphoma | Business Wire
https://www.businesswire.com/news/home/20211211005047/en
[4] Roche - Roche presents pivotal data at ASH 2021 for novel cancer immunotherapy mosunetuzumab
https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2021-12-11.htm
[5] Phase 3 Data Demonstrate TIBSOVO (ivosidenib tablets) in Combination with Azacitidine Significantly Improves Event-Free Survival and Overall Survival in Patients with Previously Untreated IDH1-mutated Acute Myeloid Leukemia
https://www.prnewswire.com/news-releases/phase-3-data-demonstrate-tibsovo-ivosidenib-tablets-in-combination-with-azacitidine-significantly-improves-event-free-survival-and-overall-survival-in-patients-with-previously-untreated-idh1-mutated-acute-myeloid-leukemia-301442546.html
[6] Sarclisa (isatuximab) trial is first Phase 3 study to meet primary endpoint of minimal residual disease negativity in transplant-eligible patients with newly diagnosed multiple myeloma - Sanofi
https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2021/2021-12-11-14-30-00-2350297
[7] Orca Bio | 2021-12-11 Press Release
https://orcabio.com/2021-12-11/
