癌症臨床試驗是潛力股還是垃圾股？
癌症病人在面對臨床試驗這個選項時，往往會陷入兩難：一邊是現有的標準治療，治癒機率可能較低，但藥物的風險較小；另一邊是臨床試驗的新療法，這種新療法可能增加治療成功率，但藥物的不確定性較高。這時就像一個投資人面對著股票和基金兩個投資方案發愁，只是一旦選錯，面臨的或許不是破財，而是身體上的損失。
臨床試驗是指新藥物在研發之後，請病人進行試用的過程。如果治療效果達到預期，新藥就會被食品與藥物監管局（FDA）批准上市，成為新的標準治療。
新藥物通常要透過三期臨床試驗才能被FDA批准。據《2006–2015年臨床試驗發展成功率》調查報告，在2006年至2015年間，癌症藥物從第一期試驗到最後被FDA批准的成功率為5.1%，為所有調查疾病中最低的資料。
一，為什麼癌症臨床試驗成功率低？
讓我們先看在研發癌症藥物中，研究人員使用什麼試驗樣本來模擬病人：藥物研究通常用兩種樣本，一種是在培養皿裡培養的人類癌細胞，不同的癌細胞代表著不同的癌症。另一種是動物樣本，如將培養皿裡的人類癌細胞植入到老鼠體內，隨著癌細胞增長，給老鼠使用研究療法，看腫瘤是否會縮小；或者改變老鼠的基因，使其形成癌症後，再進行治療。
不難看出，這些試驗樣本雖具有一定的代表性，但還是無法代表真實的病人個體、無法代表所有的病人。美國西奈山醫院泌尿生殖腫瘤科主任Matthew Galsky說，癌症臨床試驗的成功率不高，主要原因是人體複雜。每個病人不僅腫瘤情況不同，他們的身體機制、曾經用過的藥物、同時存在的其它病症都未必一樣。醫生在研發藥物時所使用的樣本，比真實的病人群體簡單得多。因此在試管裡測試有效的藥物，應用在複雜的人體上未必有效。
從微觀的角度來講，不同病人的癌症可能由不同的遺傳因素導致。兩個同樣患膀胱癌的病人，其中一人的腫瘤和另一個人的腫瘤可能在基因上有差異，也就是DNA的損傷模式不同。在實驗室裡，研究人員只用一兩種樣本做檢測，然而從基因層面上看，真實病人的癌症就像雪花一樣，沒有兩種是完全一樣的。所以拿實驗室的藥物讓病人試用，它可能會在和試驗樣本有著完全相同癌症型別的人身上起作用，但那可能是百分之一、百分之二的病人。
二，如何讓臨床試驗對病人更有意義？
那麼，怎樣才能讓5.1%的成功率變成更有價值的數字？Matthew Galsky說，首先要不斷尋找更能代表人類癌症的試驗樣本。這樣一來，藥物在臨床試驗階段就能有更高的保障。這也是研究團隊幾十年來努力的方向。
同時，「應該讓什麼樣的病人參與臨床試驗」，這也是研究人員面臨的挑戰。從基因層面而言，研究人員嘗試著限制病人的參與條件。比如，某藥物是根據某種基因突變的癌症研究的，那麼，兩個同患膀胱癌的病人，有這種基因突變的那個，治療的成功率相對較高。
然而，從癌症種類和病人情況的角度來看，臨床試驗應該減少參與條件的限制。比如，病人需要有某種基因突變才能使用試驗藥物，但這個病人不一定限制於膀胱癌病人。換句話說，只要病人體內有這種基因突變，那麼無論罹患乳癌、肺癌、大腸癌，新藥物可能對其都有很好的效果。如果只允許膀胱癌病人用藥，可能把更多潛在的受益者排除在外。另一方面，這些年來，臨床試驗的參與條件越來越窄，往往沒有其它疾病、沒有使用過太多治療藥物的病人才能夠參加試驗。事實上，多數病人都可能有更復雜的身體狀況。試驗病人無法代表多數癌症病人，即便藥物透過，對多數癌症病人的意義可能不大。
為了讓病人和醫生從臨床試驗中受益更多，從根本上應改變臨床試驗的目的，將更多的「人性」融入其中。Matthew Galsky說，臨床試驗經常是為了某一個目標而做，比如「讓藥物透過」。但如果能將「病人的實際感受」納入考察，不僅讓病人得到更好的照顧，也能讓醫生更瞭解新藥的藥效。比如，給病人治療後，不要只問「腫瘤縮小了嗎」，還要問，有沒有什麼副作用？副作用多久出現一次？會影響工作嗎？平日裡能不能照常做事情？之類的問題。
三，病人怎樣做選擇？
當病人面臨臨床試驗和普通治療兩個選項時，可從以下幾點做判斷：
1. 比較現有治療方法和臨床試驗的治療方法。看試驗藥物的資料是否比現有的治療方法更好、已知副作用是否嚴重等；如果沒有藥物資料，可以向研究人員和醫生了解，這種新藥是否有潛質、是否適合自己的腫瘤情況。病人和研究人員與醫生的交流非常重要，獲得的有效資訊越多，對於選擇治療越有幫助。
2. 病人在心理上能否接受臨床試驗。臨床試驗和普通治療都存在不確定性，但臨床試驗的不確定性較高。同時，臨床試驗需要頻繁的身體檢查和回訪醫生，對病人的生活也會產生一定影響。
3. 病人的實際情況是否適合做臨床試驗。試驗期間須頻繁地往返於醫院和住處（如兩週一次、三週一次），就需要病人交通方便，並且可以犧牲一部分私人時間。
四，失敗率≠傷害率
雖然癌症臨床試驗從I期到最終批准，透過率只有5.1%，但這並不代表病人治病的成功率只有5.1%。實際上，病人通常是參與1～3期中某一期的臨床試驗，單期試驗的成功率相對較高，比如，三期臨床試驗的透過率為40.1%。
新藥物未透過FDA批准，不一定代表對病人產生負面影響。未批准可能是由於新藥沒超越現有藥物的藥效、未達到預期「加成」藥效、或副作用太強等。另外，臨床試驗有研究人員、醫生、專業護士隨時關注病人的身體狀況，一旦有危險，醫療團隊會立刻進行處理。因此，臨床試驗風險較高，但也有一定的安全保障。
說到底，不同臨床試驗有不同的表現。對於癌症病人，臨床試驗是潛力股還是地雷股、是否值得「投資」，最終還需病人自己判斷。
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