一種CRISPR-Cas9基因編輯技術在清除小鼠體內的艾滋病毒方面顯示出了良好的前景，並將進入人體測試。根據Excision BioTherapeutics公司的新聞稿，在美國食品和藥物管理局批准了一項研究性新藥申請之後，Excision BioTherapeutics公司將把基於CRISPR的療法EBT-101推向臨床試驗。
EBT-101正在開發中，作為艾滋病毒患者的潛在病毒清除療法。Excision BioTherapeutics公司不喜歡在這裡丟擲"治癒"這個詞。但它認為這種療法可以取代標準的護理型逆轉錄病毒療法，這種療法可以阻止艾滋病毒的複製，但不能將其從體內清除。這意味著患者要繼續接受治療，這可能會導致嚴重的副作用並影響生活質量。現在，隨著人體測試的開始，看看這種新的、受人稱讚的技術是否能夠實現病毒清除的目標。
艾滋病病毒將其遺傳物質整合到宿主細胞的基因組中，這意味著現有的治療方法就是無法去除它。天普大學和內布拉斯加大學醫學中心的一個科學家團隊在臨床前測試中使用CRISPR和抗逆轉錄病毒療法的組合，成功地從小鼠身上完全清除了病毒。在這項早在2019年發表的研究中，他們也沒有發現可能與該療法有關的不良事件。
此後，EBT-101在非人類靈長類動物中進行了測試，結果顯示它能到達有身體每個有HIV病毒的組織。Excision BioTherapeutics公司從大學獲得了該療法的許可，目的是將其推向臨床試驗。現在，美國食品和藥物管理局也加入了進來。相關的生物製藥公司用基因和細胞療法解決COVID-19、艾滋病毒和其他病毒問題。
根據宣告，該生物技術公司計劃在今年晚些時候啟動一項1/2期臨床試驗。Excision BioTherapeutics公司使用的技術是從著名的CRISPR先驅Jennifer Doudna實驗室授權。該公司還在研究其他病毒的類似療法，包括皰疹和乙型肝炎。Excision BioTherapeutics公司訊息傳來的同一周，Intellia公司宣佈一種治療急性骨髓性白血病的基因編輯療法已被FDA批准用於人體試驗。
