澎湃新聞首席記者 賀梨萍
“一年對於患者來說太長了,將藥物上市時間縮短一年、甚至是縮短一個月,對於他們都是性命攸關的大事。”在11月2日舉行的世界頂尖科學家新藥研發論壇上,2016年麥克阿瑟天才獎得主餘金權教授如是表示。
一個候選藥物上市可能需要10-15年甚至更長的時間,單個藥物研發成本甚至可能高達10-20億美金。學界和業界如何能夠“省時省錢”?餘金權等人進行了一場關於新藥研發的探討。
“所有藥物研發當中最大的挑戰之一,其實就是偶聯受體的特異性。在開發藥物的過程中,我們都希望能夠找到獨特的藥物,但問題是很多分子都是在不斷變化的 因此看到抗體的特異性是很重要的。”2012年諾貝爾化學獎得主羅伯特·萊夫科維茨指出,特殊的抗體、特定的解決方案是對疾病而言至關重要。
餘金權則感慨,從多樣化的分子中選一個候選藥物其實是最難的。他以製藥巨頭輝瑞公司為例,“輝瑞公司有一個相關專案,50人的團隊花了6年,做了大量的分子測試,耗費大量時間卻依然找不到位點。”
餘金權是世界頂尖的合成化學家,他開創了碳-氫鍵功能化的新技術, 顛覆了人們思考生命構件的傳統方式,為新藥的研發、新材料的發掘打下了堅實的基礎。他提到,其一項研究成果幫助輝瑞公司的團隊將原本需要的50步變成5步,大大縮短了試驗的程序,讓治癒的希望離患者更近一些。
2013年諾貝爾化學獎得主亞利耶·瓦謝爾聚焦於計算機技術在新冠疫情以及製藥行業的關鍵作用,“如今我們所擁有的巨大算力,能夠解決很多以往無法解決的問題。”他以新冠病毒為例談到,其研究團隊在去年6月就透過計算研究方法預測病毒突變的可能性,並在真正出現突變之前就展開了相關研究。
諾華全球藥品開發部(中國)負責人王興利則從產業的視角提到了臨床試驗,“我所思考的是,如何能夠有一個新的設計,一個更加適應現實的框架設計,能夠縮短這個臨床試驗的時間,比如說如何能夠從二期到三期讓這個時間更短一些。”
他認為,科學家的研究同樣能夠在臨床階段加快新藥的市場化程序,“如果說藥物研發想做得更快,那就是在臨床前期,科學家需要做的就是要找到一個靶點,我們要確保這個靶點是真正的治病原因,這也是我們所治療的靶點。”
值得關注的是,在論壇的圓桌環節,“虛擬臨床試驗”也是話題之一。中國科學院院士蔣華良談到,“臨床試驗要在人體中進行,而不是人工智慧。”但他補充道,人工智慧等核心技術能夠助力縮短藥物開發時間,或是幫助臨床試驗收集臨床資料建立模型等等,不把握這樣的前沿技術,就有可能失去競爭力,但技術不能解決所有問題。
王興利也強調了人之於臨床試驗中的主體性地位。儘管數年前就在IBM實驗室見到過機器學習之於臨床研究的前沿應用,他依然表示,人工智慧是沒有辦法代替真正的人體實驗的。
校對:張豔