來源：健康時報網
(健康時報記者 邱越)“小樂(化名)已經接受了腫瘤摘除手術和14次化療，目前病情基本得到了控制，但仍然需要長期化療、放療控制病情，我怕孩子身體扛不住，也怕有再次復發的風險，所以那昔妥單抗是我們最後的希望，但藥價讓我們渴望而不可求。”10月23日，小樂的父親王先生向健康時報記者表示。
10月23日，海南博鰲未來醫院常務副院長武向東告訴健康時報記者，那昔妥單抗的定價是由博鰲未來醫院、賽生藥業和進口渠道供應商廣藥晨菲共同商議確定的，並報海南省瓊海市市場監督管理局和海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區管理局審批備案透過，醫院的特藥價格是在進口渠道供應商提供的價格基礎之上加8%形成的，“這個差價甚至難以覆蓋醫護人員和外地專家團隊的成本，所以才有了此前漲價的訊息。但我們考慮到患者的難處，也想讓更多有需求的患者可以用上藥，最終維持了39500一瓶的價格不變，至於營運成本高等困難則由醫院與廠商等共同克服。”
患上“兒童腫瘤之王”，2歲女孩做了14次化療
2020年，15個月大的小樂因為一次嘔吐赴醫院就診。“原以為就是積食了，想著開點助消化的藥就行，沒想到確診了神經母細胞瘤IV期，醫生說已經發生了骨轉移。”王先生說。
據復旦大學附屬兒科醫院微信公號，神經母細胞瘤是嬰兒和兒童最常見的、惡性程度較高的顱外實體腫瘤，佔兒童惡性腫瘤的8%~10%。其發病部位常見於腎上腺、頸部、胸部、腹部以及盆腔的神經組織。由於原發部位隱匿、易轉移等特點，不僅早期診斷困難且約一半患兒確診時即處於高危狀態。即使經過綜合治療，高危神經母細胞瘤患兒的預後仍較差，長期生存率不足50%，被稱為“兒童腫瘤之王”。高危患兒亟需更有效的治療手段，提高遠期生存率。
孤兒藥那昔妥單抗成最後希望，一個療程費用至少60萬
那昔妥單抗是美國Y-mAbs公司研發的一款治療復發/難治性高危神經母細胞瘤的藥物，2020 年 11 月 25 日首次獲 FDA 加速批准。在獲 FDA 加速批准之前，該藥曾獲得 FDA 授予的優先審批資格、突破性療法認定以及孤兒藥資格。為了滿足中國患者的用藥需求，賽生藥業與美國Y-mAbs公司達成了獨家無限期授權許可協議，引進那昔妥單抗並率先在海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區落地。
圖片源自復旦大學附屬兒科醫院血液科微信公號。
2021年8月7日上午由復旦大學附屬兒科醫院血液腫瘤多學科團隊牽頭，聯合海南省婦女兒童醫學中心、博鰲未來醫院，成功完成那昔妥單抗(Naxitamab)免疫治療的國內首例用藥。
據參與該藥物臨床治療的一位醫生介紹，目前有8個患兒已經接受了那昔妥單抗的治療，治療所需的藥物劑量與孩子的體重相關，單次最少需要用藥3瓶，每瓶單價39500元，最少需要進行5個療程的治療，再加上每個療程大約1萬元的住院費用，整個療程下來費用最少在60萬左右。
“剛聽到那昔妥單抗上市的訊息，我以為抓到了一根救命稻草，但瞭解了價格之後的確讓人望而卻步。動輒大幾十萬的醫藥費，不是我們這種普通家庭能該承受的。”王先生說。
武向東表示，未來我們還將與廠家和保險機構進行協商，爭取透過分期付款或多方支付等方式來進一步降低患者及家屬的經濟負擔，讓更多的孩子用上藥。
本文來自【健康時報網】，僅代表作者觀點。全國黨媒資訊公共平臺提供資訊釋出傳播服務。
ID：jrtt
