歡迎關注凱萊英藥聞
10月12日，GenSight Biologics宣佈結合AAV2基因治療和光遺傳學治療的視網膜色素變性（RP）療法GS030獲FDA授予快速通道資格（FTD）。
GS030採用玻璃體內注射給藥，使用最佳化病毒載體（GS030-DP）在視網膜神經節細胞中表達光敏視蛋白ChrimsonR，並使用專有的光刺激護目鏡（GS030-MD）將正確波長和強度的光投射到治療後的視網膜上。在美國和歐洲，GS030-DP被授予孤兒藥稱號。
PIONEER是第一個用於評估晚期RP患者接受GS030治療安全性和耐受性的I/II期多中心、開放標籤、劑量遞增臨床試驗，目前正在英國、法國和美國的三個中心進行。
2021年6月，國際頂級期刊《自然醫學》(Nature medicine)雜誌發表了PIONEER中一例患視網膜色素變性40年的失明患者病例報告，該患者接受治療前僅有光感，接受GS030治療後重新獲得感知、定位、計數和觸控物體的能力。
PIONEER中期結果可能將在2021年第4季度公佈，所有接受治療隨訪一年的患者詳細結果預計將在2023年公佈。
視網膜色素變性（RP）是一種進行性、遺傳性、單基因（或罕見雙基因）突變的致盲性疾病，由70多種不同基因突變引起，影響全球200多萬人。除了基因RPE65突變引起的早發性RP基因替代療法外，沒有其他RP療法獲批上市。
