基因療法治療白細胞黏附缺陷症Ⅰ型患者效果優異

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10月20日，臨床階段基因與細胞療法開發公司Rocket Pharmaceuticals宣佈旗下離體慢病毒基因療法RP-L201治療白細胞黏附缺陷症Ⅰ型患者的臨床I/II期試驗中期結果積極，初步療效顯著，耐受性良好且未發現嚴重不良事件。

該臨床I/II期試驗共計納入7例嚴重白細胞黏附缺陷症Ⅰ型（LAD-I）患者（CD18表達低於2%），中期結果顯示，接受RP-L201造血重建後，7名患者均顯示出良好的初步治療效果，均表現出持續的中性粒細胞CD18表達，超過了與成年存活相關的4-10%閾值，其中2名患者隨訪時間至少為12個月。

白細胞黏附缺陷症（leukocyte adhesiondeficiency，LAD）Ⅰ型是一種較少見的原發性免疫缺陷病，即白細胞功能缺陷的一種，由編碼CD18的基因ITBG2突變引起，CD18是促進白細胞粘附和血管外滲對抗感染的關鍵蛋白。其臨床表現為臍帶脫落延遲、反覆軟組織感染、慢性牙周炎和外周血白細胞計數明顯增高，患兒常於新生兒期死亡。

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