編輯推薦：一個新的計算平臺識別出效能最好的病毒載體，可以最大的效率和精度將基因療法傳遞到視網膜上。
今天發表在《eLife》雜誌上的一篇論文描述了這項技術，它簡化了基因療法治療遺傳性致盲疾病的發展。這種方法節省了寶貴的時間和資源，因為它加快了對合適基因攜帶者的識別，能夠以驚人的準確性對視網膜的受影響部分進行治療。
“視力下降對生活質量有巨大影響。長期以來，與癌症和阿爾茨海默病一樣，它一直是人們最擔心的疾病。但是視力恢復領域已經進入了一個新時代，許多患者第一次得到了有效的治療。正因為如此，我們的新平臺的潛力令人興奮——它將使我們能夠更快地將已經對一些患者有效的緊急療法應用到臨床。”
儘管影響視網膜的致盲性遺傳疾病被認為是罕見的，但全球每3000人中大約就有1人攜帶一個或多個導致視網膜退化和失明的受損基因副本。幾個世紀以來，許多遺傳性失明的人幾乎註定要在黑暗中度過他們生命的一部分。
如今，歐洲和美國已經有幾種基因療法上市，還有幾十種進入臨床試驗，遺傳性失明患者的希望就在眼前，但關鍵障礙依然存在：確保攜帶治療性基因密碼的載體或滅活病毒進入科學家所瞄準的確切細胞。視網膜由數億個排列成一系列層的細胞組成，因此精確地將載體定位到宇宙中的特定位置不是一項簡單的任務。
為了解決這個問題，研究人員開發了一個名為scAAVengr的計算平臺，該平臺使用單細胞RNA測序來快速、定量地評估——在數十種選擇中——哪種腺相關病毒載體（AAV）最適合將基因治療傳遞到視網膜的特定部位。
評估AAV的傳統方法非常緩慢，需要幾年時間和許多實驗動物。它也不是很精確，因為它不能直接測量AAV是否不僅進入細胞，而且還運送它們的基因治療貨物。
相比之下，scAAVengr使用單細胞RNA測序，檢測貨物是否安全到達目的地。而對於scAAVengr，這一過程需要幾個月，而不是幾年。
該平臺的用途不僅限於視網膜——研究人員表明，它在識別針對其他組織（包括大腦、心臟和肝臟）的AAV方面同樣有效。
Leah C Byrne說：“漲潮使所有的船都上升，我們希望這項技術不僅能推動視力恢復領域的基因治療，還能推動其他目的的基因治療。快速發展的基因編輯和光遺傳學領域都依賴於高效的基因傳遞，因此快速而有策略地選擇傳遞載體的能力將是一個令人興奮的飛躍。”
來源：University of Pittsburgh
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