近日，中科院合肥物質科學研究院健康與醫學技術研究所劉青松藥學團隊在急性髓性白血病藥物研發方面取得新進展。研究團隊發現了一種新型熱休克蛋白HSP70抑制劑QL47，它可以有效地抑制急性髓系白血病細胞增殖。該研究成果線上發表於國際期刊Signal Transduction and Targeted Therapy。
急性髓系白血病是一種骨髓造血幹細胞的惡性增殖導致的血液系統腫瘤，發病快而且難以治癒，5年生存率小於33%。在急性髓性白血病中，大約四分之一的患者攜帶FLT3基因突變，這個突變會導致蛋白過度活化，進而導致白血病細胞的異常增殖。目前在臨床上使用針對這個蛋白的藥物能夠起到較好的治療療效，但是長期使用後會產生耐藥。因此，針對FLT3-ITD突變的急性髓性白血病開發新型的治療策略具有重要的臨床意義。
小鼠腫瘤模型上QL47的抗腫瘤藥效評價
此前，劉青松藥物學團隊一直致力於開發具有自主智慧財產權的抗腫瘤藥物，其中，自主研發的針對急性髓系白血病創新靶向藥物HYML-122正在進行臨床二期試驗。研究人員在工作中發現了一個靶向熱休克蛋白HSP70的化合物QL47，它可以抑制白血病細胞擴增，並且可以解決耐藥問題。實驗發現，利用這種方法能夠有效抑制癌症細胞的增殖，並且顯著延長動物的生存時間。這些結果表明這個新的靶點HSP70是針對這一型別白血病的潛在的治療手段。但是，由於這個化合物成藥性不足，有一定的毒性。目前，研究人員正在針對這個化合物進行結構的最佳化。“我們正在做一些測試和最佳化，希望在不久的將來，能給癌症患者提供一個安全高效的抗腫瘤藥物。”劉青松藥學團隊成員胡晨說。
來源：安徽日報、中科院合肥研究院健康所
