■王慶峰
一位只有高中學歷、沒有醫學背景的父親，為了挽救患上罕見病的孩子，在家裡改造出了封閉式實驗室，配製出了組氨酸銅製劑。這條令人咂舌的新聞，無數讀者聞之流淚，也忍不住發出感嘆：醫學之光應如何更快地照耀到這些人？
一切從罕見病談起。這是人類疾病史上唯一以發病率、患病率或患病人數為界定標準的綜合病種，我國《第一批罕見病目錄》公佈了121種罕見病，而在世界範圍內，已知罕見病超過7000種，其中只有5%—10%疾病有藥物可治療，這意味著一旦遭遇罕見病，大多數人都將陷於絕望之中，似乎只能陷入“無藥可醫”困境，逼迫一些人走上“藥神”之路。
芝焚蕙嘆，物傷其類。近年來，每一位“藥神”的故事都令人動容，但仍須看到這一冷峻的現實：患者需求和藥企逐利本質是一種市場關係。在目前的社會環境下，現代醫學更熱衷以人類疾病譜變化為主線，集中力量去攻克對人類影響最大的疾病，而無法做到在意每一個個體的感受。對罕見病而言，由於機理複雜、病例較少，新藥研發的風險更高、週期更長，如果不能產生足夠的經濟效益，藥企很難有研發的動力。
如何調動企業內生動力？1983年美國透過的《孤兒藥法案》，早早關注到了“市場失靈”現象，出臺了一系列激勵措施：降低孤兒藥臨床試驗樣本量要求，臨床試驗稅金減免50%；加速審批，縮短孤兒藥的上市週期；給予孤兒藥7年市場專營期，無論專利狀態……自此僅30多年間，全球有約900個新藥透過孤兒藥認證資質批准上市，許多曾難以攻克的疾病被碾壓，更多患者觸控到了生命的希望。
一個成功的新藥，在價格上很難做到親民。因而，整個社會不可避免的另一個問題是，如果只有少數人有能力購買孤兒藥，又談何惠及呢？其實，保證患者用藥權益，不一定要透過降低藥價來實現，有許多國家的經驗表明，透過構建基本醫保、大病保險、醫療救助等社會主體共同參與的支付體系，依然能實現患者權益、藥企利益的平衡。也只有不斷地創新研發生態，讓更多藥企參與到賽跑之中，現代醫學科技才能迎來更快發展，越來越多的罕見病被攻克。
“自制藥救子”的悲傷故事，讓人們更加清醒地認識到，命運的不公會落在每個人的頭上，但不是每個人都有單槍匹馬應對困境的能力，只有群策群力、抱團取暖，才能更好地戰勝它。隨著我國日益重視罕見病藥的市場供應和保障工作，相信隨著罕見病得到更多關注，有了更多政策支援和保障，明天的人們不必再絕望地走上自救之路。
