2021年12月2日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准利妥昔單抗聯合化療用於既往未經治療、晚期、CD20陽性瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）、伯基特淋巴瘤（BL）、伯基特樣淋巴瘤（BLL）或成熟B細胞急性白血病（B-AL）兒童患者（≥6個月至<18歲）。
在Inter-B-NHL Ritux 2010研究（NCT01516580）中評估了療效，該研究是一項全球、多中心、開放標籤、隨機（1:1）研究，納入≥6個月既往未經治療、晚期、CD20陽性的DLBCL/BL/BLL/B-AL患者。晚期定義為乳糖脫氫酶（LDH）水平升高（LDH水平大於正常值上限的兩倍）的III期或IV期B細胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）或B-AL。
患者隨機接受Lymphhome Malin B（LMB）單獨化療（皮質類固醇、長春新鹼、環磷醯胺、大劑量甲氨蝶呤、阿糖胞苷、多柔比星、依託泊苷和三聯藥物[甲氨蝶呤/阿糖胞苷/皮質類固醇]鞘內治療）或與利妥昔單抗聯合治療，以375mg/m2的劑量6次靜脈注射利妥昔單抗(2個誘導療程各2次，2個鞏固療程各1次)。
主要療效結局指標是無事件生存期（EFS），定義為疾病進展、復發、繼發惡性腫瘤、任何原因死亡或在第二療程CYVE(阿糖胞苷、VP16)治療後檢測殘留中活細胞證明的無反應(以先發生者為準)。
中位隨訪3.1年，328名患者的預先指定的中期分析結果表明，LMB組共有28起EFS事件發生，而利妥昔單抗-LMB組共有10起。（HR 0.32；90% CI：0.17, 0.58；p=0.0012）。在中期分析時，LMB組有20例患者死亡，利妥昔單抗-LMB組有8例患者死亡，估計總生存HR為0.36（95% CI：0.16, 0.81）。沒有對總生存期（OS）進行正式的統計檢驗。中期分析後停止隨機化分組，另外122名患者接受了利妥昔單抗-LMB治療並參與了安全性分析。
接受利妥昔單抗聯合化療的兒科患者發生的不良反應（≥3級，>15%）包括髮熱性中性粒細胞減少症、口腔炎、腸炎、敗血症、丙氨酸轉氨酶升高和低鉀血癥。與LMB組相比，利妥昔單抗-LMB組更常見的≥3級不良反應包括敗血症、口腔炎和腸炎。在利妥昔單抗-LMB組和LMB組中，<2%的患者發生致命性的不良反應。
推薦的利妥昔單抗劑量為375mg/m2，靜脈輸注，與LMB化療聯合給藥。總共給予6次利妥昔單抗輸注，在每個誘導過程（COPDAM1[環磷醯胺、長春新鹼、潑尼松龍、多柔比星、甲氨蝶呤]和COPDAM2）中各2次，在每個鞏固過程（CYM[阿糖胞苷、甲氨蝶呤]和CYVE）中各一次。
參考來源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-rituximab-plus-chemotherapy-pediatric-cancer-indications.
