一年一度的美國血液學會（ASH）年會是全球血液學領域規模最大、涵蓋最全面的國際學術盛會之一。今年，第63屆ASH年會將於12月11日~14日線上下及線上召開。來自浙江大學醫學院附屬第一醫院金潔教授團隊的1篇研究入選今年ASH年會的Poster部分，小編將其主要內容整理如下，供廣大讀者參考。
研究背景
達沙替尼是第二代酪氨酸激酶抑制劑（TKI），在中國獲批用於慢性髓系白血病（CML）慢性期（CP）患者的二線治療。金潔教授團隊於2016年5月至2018年10月啟動了一項前瞻性、多中心、單臂臨床試驗(NCT04925141)，以評估達沙替尼作為一線治療CML患者的有效性和安全性。此研究的主要終點已達到，隨後進行隨訪以瞭解達沙替尼在中國患者中的長期臨床獲益。
研究方法
本研究納入了透過費城(Ph)染色體和/或BCR-ABL融合基因來診斷的新診斷CML-CP患者。主要納入標準如下：1）年齡≥18歲；2)給藥前6個月內確診為Ph+ CML-CP；3)ECOG評分為0-2分；4)主要器官功能正常。所有患者均給予達沙替尼100mg/天（初始劑量）。主要終點是主要分子學緩解(MMR；第12個月時BCR-ABL1≤0.1%)，次要終點是在第3、6和18個月時達到並維持MMR的受試者比例，以及第6、12和24個月的累積MMR率。所有患者在第2、4、8周，第3、6、9、12、18、24個月均透過醫院門診進行隨訪。隨訪截止至2019年12月6日，本研究所有統計均採用SAS 9.2軟體進行分析，採用雙側檢驗觀察差異。
研究結果
本次試驗共納入59例患者，中位年齡為44歲（範圍：19-70歲），根據疾病預後Sokal指數，7%的受試者處於高危狀態。已公佈的第12個月主要終點MMR率為80.8%。12個月時，累積完全細胞遺傳學緩解率(CCyR)為85.5%(47/55例)，累積MMR率為76.4%(42/55例)。
24個月時，完全血液學緩解（CHR）率為88.4%，累積MMR率為73.7%，累積MR4率為63.6%，累積MR4.5率為58.2%，累積完全分子學緩解（CMR)率為58.2%。最常見的血液學和非血液學相關不良事件(AE)分別是血小板減少症(42.4%)和胸腔積液(20.3%)，其中III、IV級AE分別佔11.9%和1.7%。
研究結論
這是國內首次報道達沙替尼作為一線方案治療CML-CP患者的24個月臨床獲益的結果。安全性結果與原始研究資料相似。
參考來源：Jie Jin, et al. 2021 ASH. Abstract #3616.
