你聽說過諾西那生鈉注射液嗎？
相信絕大多數人都沒聽說過這種藥，即使是在醫院工作的很多醫務人員對這種藥物也是非常陌生的。
又是因為醫務人員學業不精，只是因為這種藥太特殊，平時根本用不到，只用於一種罕見病。
脊髓性肌萎縮。
如果你對這種疾病不瞭解，只能說你很幸運，你的身邊沒有類似的患者，你也不必每天生活在憂慮和恐懼當中。
但是這種疾病的發病率依然不是“0”，我們國家還是有很多類似患者的有研究顯示，每10萬名兒童中就有4~10人，因脊髓性肌萎縮需要治療。
據保守估計，目前我們國家需要這種藥物的兒童人數，可能達到3萬人。
對大多數人來說，這種要多少錢可能並沒有任何意義，甚至一生都不會用到，但是對這3萬個家庭來說，那可是救命的事情。
這種疾病到底怎麼樣呢？為什麼會這麼貴呢？
一、脊髓性肌萎縮症。
人是怎麼運動呢，當然並不是靠意念，而是靠神經的電訊號，把訊號傳導給肌肉，然後就動了。
這種通路在正常情況下都是可行的，如果中間任何一道關卡受到阻礙，不能有效發揮作用，那麼人的運動就會受到限制。
在諸多道關卡中，有一道關卡就很重要：脊髓中的運動神經元。
但是有一些患者脊髓中的運動神經元出現了變性，那麼運動功能也就會隨之下降，會出現肌肉沒有力氣，甚至是肌萎縮。
這種疾病通常不是外界原因導致的，而是一種基因遺傳疾病。
作為染色體隱性遺傳病，他的患病原因也很簡單，母親有一條隱性的遺傳染色體，同時父親也有一條隱性遺傳染色體，二者遇到一起便出現了這種疾病的小患者。
目前來說這種疾病分為5種類型，最重的是0型，出生前就發病了，在妊娠期就可能觀察到胎動減少，甚至沒有胎動，這類最重的患者通常在6個月內就會離開人世。
很多人會好奇，不就是肌肉沒力量嗎？為什麼還會因此而喪命呢？
要知道，可不單純是四肢肌肉沒力量，如果是負責呼吸的肌肉沒有力量，那麼呼吸就會受到抑制，這可是直接威脅到生命安全的。
不過並不是所有患者都是那麼嚴重，比如3型甚至是4型患者，在人群中分別佔有30%和5%，這些患者通常在18個月後起病，特別是4型，有些患者可能會在30歲之後起病。
而且這兩類患者的預後都比較好，很多3型脊髓性肌萎縮患者，可能因為肌肉力量喪失，不能站立，甚至是不能行走，需要在輪椅中生活，可壽命都是正常的。
而4型患者即使是出現症狀，運動能力也不會受太多影響，很多患者都可以終生保持獨立行走，並不會因此縮短壽命。
但是如果一點都不治療，有90%患者是活不過兩歲的，都會早早夭折。
看到這裡你可能有些明白了，雖然分很多種型別，可是並不是所有患者都是不能治的，有一些患者經過治療，是可以避免死亡的，甚至可以有效緩解病情，能夠很好地生活下去。
所以這種疾病有的治，而且經過研究人員的不懈努力，已經找到了治療這種疾病的有效藥物，但是問題就出現了，這種藥很貴。
有多貴呢？
二、一針，70萬。
注意，這裡說的，只是一隻針劑的價格，接近人民幣70萬。
而且一整年可能需要6針，於是第1年的費用可能在400萬元人民幣左右。
而第2年開始就不需要這麼多次注射，費用會隨之下降，不過之後每年的價格也逼近200萬元。
覺得貴嗎？
你還真別覺得貴，因為這可是在我國的價格，當時在美國上市的時候，諾西那生鈉的定價甚至達到了12.5萬元美元一針。
注意這是美元，可並不是人民幣，摺合成人民幣差不多是86萬。
而第1年的費用甚至可以高達521萬人民幣。
這你還別嫌貴，全世界獨一份，藥店也不逼著人買，都是患者家屬自願購買的。
你就說，氣不氣人吧。
氣人，非常氣人，難道沒那麼多錢就不能活下去嗎？
要知道一支藥只有5毫升，這5毫升差不多是70萬元，輸注點滴的時候，每毫升可以變成20滴，經過簡單的計算就可以得出結論，輸液的時候，每滴藥物的價格就是7000元。
看著點滴瓶子一滴滴往下掉落，那不僅是藥物，還是錢，還是生命的希望。
但是這麼貴的藥，能不能降價呢？
要相信國家，我們的醫保一直在改革，並沒有放棄這些小眾人群，國家並沒有放棄這些普通人。
三、國家出手。
在最新的醫保目錄中可以看到國家醫保局做出了很大的努力，有74種藥品進入了這個目錄，其中最想喝的就是這種藥物，諾西那生鈉注射液，而它的價格也不是70萬了，一針只需要3.4萬元。
別看3.4萬還很多，國家已經很努力了，經過了差不多9次談判才把這個價格確定下來，已經很努力了。
從2022年的1月1日開始，再購買這些藥物就沒這麼貴了，有學者計算過，在降價之後每個患者家庭每年的自費費用可以降到10萬元以內。
想活下去已經不是遙不可及的夢想了，很多家庭都是可以承擔的了。
總結。
從2019年開始，作為脊髓性肌萎縮症的精準靶向藥物，諾西那生鈉注射液就在我國問世了。
雖然這是一個好訊息，但是很多患者仍然沒有用藥，不是因為別的，還是因為太貴了根本就用不起，即使賣房子賣地，砸鍋賣鐵可能也湊不出這些錢。
雖然有很多公益專案，也有一些援助專案，但是計算下來，每個孩子的家庭也需要自費很多錢，甚至超過100萬。
一年拿出100萬，有多少家庭能接受得了呢？
其實類似的事情還很多，類似的疾病也不少，想活下去，還是需要國家的出手，讓很貴的藥物價格降下來，讓大家更好地生活下去。
希望醫保可以納入更多的藥物，讓更多的人可以受益。
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參考文獻
[1]陳崢,Yoram Nevo,Tanya Moss.諾西那生治療脊髓性肌萎縮[J].中國臨床研究,2019,32(06):721-725.DOI:10.13429/j.cnki.cjcr.2019.06.001.
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