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濾泡性淋巴瘤患者翹首以待的淋巴瘤創新藥,距離拿到手上還有多遠?

“這病是註定要復發的,只是不知道什麼時候”, 每個濾泡性淋巴瘤患者都要承受此般恐懼和焦慮。

但正如第十八個“世界淋巴瘤日”的主題所言,未來可期,不再等待。

創新藥的出現,讓更長的生存和更高的生活質量成為可能,濾泡性淋巴瘤患者也將迎來新的“曙光”。

懸在頭頂的復發“利劍”

作為最常見的惰性淋巴瘤之一,濾泡性淋巴瘤在我國約佔全部非霍奇金淋巴瘤的8.1%-23.5%。區別於侵襲性淋巴瘤,濾泡性淋巴瘤的疾病發展相對較慢,但即便透過化療、放療、靶向治療等手段,使患者達到完全緩解,復發也不可避免,且隨著復發次數的增多,每次復發的間隔時間會越來越短,難治性機率增加。這是一種目前尚不能治癒的淋巴瘤亞型。

被註定的復發成了濾泡性淋巴瘤患者的“心魔”,他們深知,每復發一次,自己可能會離死亡更進一步。

四川省腫瘤醫院和中山大學腫瘤防治中心首席專家林桐榆教授介紹,臨床上,為更好地判斷濾泡性淋巴瘤治療的預後情況,24個月內病情進展(POD24)事件被作為一項重要指標,用於觀察患者在接受治療後兩年內是否出現下一次進展。有研究顯示,約有20%的濾泡性淋巴瘤患者會出現早期疾病進展,一旦出現,患者的五年生存率只有50%。但如果沒有早期進展,患者的五年的生存率能夠達到90%。

延長無進展生存,提高生活質量,這是所有濾泡性淋巴瘤患者渴望的,也是多年來淋巴瘤醫生致力於實現的目標。

濾泡性淋巴瘤患者翹首以待的淋巴瘤創新藥,距離拿到手上還有多遠?


四川省腫瘤醫院和中山大學腫瘤防治中心首席專家林桐榆教授

回望20世紀80年代,林桐榆當時還只是一名剛剛畢業的年輕腫瘤內科醫生,他感慨,“那時候腫瘤的治療效果遠遠不如現在。”

“隨著科學的發展和醫生的不斷努力,很多(濾泡性淋巴瘤)病人可能3-5年都不用再來,也許到了第六年再來,甚至更久,這是我們作為醫生非常樂意看到的變化。”

林桐榆特別叮囑,不能因為是晚期,病人和家屬就輕言放棄,腫瘤治療領域一直在不斷突破,透過有效的治療,惰性淋巴瘤的五年生存率非常高,患者生存期中位數達到將近十年。

新藥問世,意味著什麼?

醫療技術的進步,讓攻克越來越多的疾病成為可能。隨著創新的藥物和治療手段出現,大部分患者開始與疾病共存,生存質量得到極大改善。

2021年,全球首個II型抗CD20單抗奧妥珠單抗在中國獲批上市。相比屬於人鼠嵌合的利妥昔單抗,奧妥珠單抗是經過糖基化改造的人源化單抗,其直接細胞殺傷作用增強,幫助患者整體降低疾病惡化和復發風險。“在Gallium全球多中心的III期臨床試驗中,明顯可以看到奧妥珠單抗聯合化療,對比原有一線治療方案——利妥昔單抗聯合化療,在無進展生存期方面的有效性。”海南南海健康產業研究院院長曾渝教授指出。對此,兩個更直觀的資料是,該方案可使濾泡性淋巴瘤患者進展/復發或死亡風險顯著降低34%,患者早期進展(POD24)風險降低46%。

濾泡性淋巴瘤患者翹首以待的淋巴瘤創新藥,距離拿到手上還有多遠?


海南南海健康產業研究院院長曾渝教授

這為濾泡性淋巴瘤患者帶來了一道新的曙光。《2020中國濾泡性性淋巴瘤患者生存狀況白皮書》顯示,絕大多數受訪患者對治療濾泡性淋巴瘤的新藥有非常迫切的需求,其中88.65%的患者都期待奧妥珠單抗上市。對他們而言,奧妥珠單抗的到來有望幫助他們實現降低復發和死亡風險、獲得更好生活質量的心願。

基於顯著的臨床療效,奧妥珠單抗已經受到國內外專家的一致認可。林桐榆提及,目前奧妥珠單抗已被納入全球多個權威指南的一線推薦,成為了濾泡性淋巴瘤一線治療一致認可的全新標準。

提升藥品可及性,迎接濾泡性淋巴瘤患者的“曙光”

對於濾泡性淋巴瘤患者而言,復發一併帶來的,除了生理的病痛,也有沉重的經濟負擔。不斷的復發讓濾泡性淋巴瘤患者無法迴歸社會,失去擁有正常工作的機會,家人也可能因日常需要照顧病人而受到影響,這對整個家庭來說都是一個巨大的挑戰。

“奧妥珠單抗是一個新的選擇,但並不是所有病人都能夠負擔,很多人還是希望它能夠進入醫保。”林桐榆深知創新藥對於患者治療的重要性,也深知高值創新藥物必然經歷的上市與進醫保間的空窗期。

近年來,抗癌創新藥物研發、獲批和上市全力加速,加快創新藥可及也倍受期待。曾渝認為,在高價值抗癌新藥准入評估和決策時,藥物經濟學是一個很好的價值評估應用工具。“藥物經濟學可以比較不同高價值藥的臨床價值和治療方案的優劣,尤其是透過成本與效益、成本與效果等方面,展現不同的抗癌新藥在使用過程中可能帶來的藥物經濟價值以及預期的社會效益。就像濾泡性淋巴瘤,藥物經濟學評估發現,未來十年,適用奧妥珠單抗一線治療的患者相比原有方案,可增加約2.5萬個無進展生存年,為全社會帶來總計約19.48億元的經濟價值。”用資料說話——藥物經濟學的研究方法對於高價值的抗癌新藥做出量化的評估指標,為相關部門做政策決策提供依據。

曾渝進一步分析,大部分腫瘤目前還無法治癒,因此創新藥物受到廣泛關注,“藥品的創新價值是主管部門、醫療機構,以及社會各界都特別關注和期待的重點之一”。

提升藥品的可及性,曾渝認為要從多方面考量:一是國家的政策,首先政府主管部門應兼顧本身職責範圍和滿足社會需求,儘可能滿足患者需求與用藥可及的同時,對重大疾病做長遠的政策規劃;二是醫保資金控費報銷以及遴選目錄公平競爭;三是鼓勵和促進藥企不斷研發上市創新藥品。找到一個政策的相對平衡點,才能夠不斷地推進改革,實現預期實現的目標。

從臨床醫生的角度,林桐榆表示,醫生應該清清楚楚去了解每個創新藥物和治療手段,瞭解在什麼情況用什麼藥物,讓每個藥物在醫生手中發揮最大的價值。同時,淋巴瘤的治療向多學科和個體化治療的發展,也將帶給患者更好的治療效果。

期待更多濾泡性淋巴瘤患者用上創新藥,迎接 “天亮”後更美好的生活

在淋巴瘤之家五週年生日會上,創始人顧洪飛開啟了時光郵局專案。五年後的2021,隨著這些穿越時光的信件寄出,他也收到了不少病友們的好訊息:我又開始工作了,我找到了另一半,我有寶寶了……雖然每年都有淋巴瘤病友離去,但更多的是生命延續的奇蹟。淋巴瘤之家的濾泡病友中有“三姐妹”,她們每年都會相聚一次,促膝長談,也許10年、20年,當她們從中年步入退休,白髮蒼蒼,兒孫滿堂,也還能一如多年那樣嘮嘮家常。

濾泡性淋巴瘤患者翹首以待的淋巴瘤創新藥,距離拿到手上還有多遠?


淋巴瘤之家的濾泡病友“三姐妹”

從醫40年,林桐榆從廣州到了成都,不斷見證著一批又一批的病人被治癒的奇蹟。工作間隙,他偶爾會翻翻手機裡的照片,那裡有一百多個嬰兒的紀念照,來自他曾經的病人們,撕下淋巴瘤的疾病標籤後,他們和正常人一樣結婚生子,譜寫著各自人生的劇本。“我們不斷醫好病人,讓病人完全像正常人生活,這是我們作為醫生要堅守的初心,也是醫生的目的,是最後醫學最終的使命。”

對曾渝而言,自二十多年前公派留學時期首次接觸到藥物經濟學,到見證這一學科在中國的新興和發展,自己投身其中堅守的是藥物經濟學之根本目的——讓醫療衛生資源發揮更大的效用。“藥物經濟學的價值不僅僅體現在初期的(新藥)研發上,它在(藥物)的應用和使用效果上的評估也很有意義,可以成為一個醫療界公認的新指南或標準來給予判定。”他自覺跟廣大病患站在一起,希望共同推動新的高價值腫瘤藥物進入臨床、進入醫保目錄,讓更多患者真正獲益。

(專題)

分類: 健康
時間: 2021-09-16

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